文｜何淵源 綜合開(kāi)發(fā)研究院（中國(guó)·深圳）公共經(jīng)濟(jì)研究所副所長(zhǎng)；羅佳睿 綜合開(kāi)發(fā)研究院（中國(guó)·深圳）公共經(jīng)濟(jì)研究所；汪云興 綜合開(kāi)發(fā)研究院（中國(guó)·深圳）公共經(jīng)濟(jì)研究所所長(zhǎng)

AI在藥物創(chuàng)新中的角色已逐步從過(guò)去的“輔助工具”提升至“核心創(chuàng)新引擎”，正加速改寫(xiě)傳統(tǒng)創(chuàng)新藥物“雙十定律”[1]。AI制藥在經(jīng)歷2025年起步探索期后，2026年初開(kāi)始出現(xiàn)快速增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)，目前全球排名前20制藥巨頭的輝瑞、強(qiáng)生、賽諾菲和諾華等，均已與AI公司展開(kāi)合作。未來(lái)AI技術(shù)將向生物醫(yī)藥全場(chǎng)景滲透，生物醫(yī)藥與AI也將從并行發(fā)展向融合共生轉(zhuǎn)變，建議推動(dòng)監(jiān)管模式優(yōu)化、部署AI制藥新型基礎(chǔ)設(shè)施、建立公共臨床研究數(shù)據(jù)庫(kù)、推動(dòng)產(chǎn)學(xué)研醫(yī)協(xié)同創(chuàng)新，搶占未來(lái)發(fā)展先機(jī)。

一、AI正在成為藥物創(chuàng)新的核心引擎

（一）傳統(tǒng)醫(yī)藥研發(fā)模式難以為繼。過(guò)去醫(yī)藥企業(yè)通過(guò)持續(xù)增加研發(fā)投入和擴(kuò)充產(chǎn)品線數(shù)量，以求押注新藥“爆品”的成本越來(lái)越高，傳統(tǒng)醫(yī)藥研發(fā)模式難以為繼。一是研發(fā)回報(bào)率呈現(xiàn)下降趨勢(shì)，全球頭部制藥企業(yè)的研發(fā)回報(bào)率從2010年的10.1%下降到2024年的5.9%。二是研發(fā)成本持續(xù)攀升，一款創(chuàng)新藥從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到注冊(cè)上市的平均開(kāi)發(fā)成本，已由2013年的12.96億美元上升至2024年的22.29億美元。三是臨床開(kāi)發(fā)周期持續(xù)拉長(zhǎng)，創(chuàng)新藥的整體研發(fā)與注冊(cè)周期從2020年的93.4個(gè)月上升到2024年的100.4個(gè)月。2020年-2024年國(guó)際頭部藥企的研發(fā)支出復(fù)合年增長(zhǎng)率僅為6.44%，低于2013-2020年7.69%，說(shuō)明企業(yè)正在尋求更高效率的研發(fā)路徑。[2]

（二）AI技術(shù)從“局部試點(diǎn)”向“全場(chǎng)景滲透”。AI技術(shù)通過(guò)機(jī)器學(xué)習(xí)、深度學(xué)習(xí)（DL）、生成式AI等，整合文獻(xiàn)、基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)、醫(yī)學(xué)臨床等多維度數(shù)據(jù)，挖掘數(shù)據(jù)中的隱藏規(guī)律，對(duì)靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計(jì)、臨床試驗(yàn)優(yōu)化等各個(gè)環(huán)節(jié)進(jìn)行賦能，推動(dòng)新藥研發(fā)從“經(jīng)驗(yàn)依賴(lài)”向“數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)”轉(zhuǎn)變。靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)方面，阿斯利康與BenevolentAI合作，利用其人工智能藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)成功發(fā)現(xiàn)一個(gè)新型心力衰竭靶點(diǎn)，并已進(jìn)行實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證；分子設(shè)計(jì)方面，清華大學(xué)、北京大學(xué)、首都醫(yī)科大學(xué)聯(lián)合研發(fā)出了AI生成模型PocketXMol，驅(qū)動(dòng)藥物研發(fā)從“預(yù)測(cè)與篩選”邁向“生成與設(shè)計(jì)”的新階段；臨床優(yōu)化方面，英矽智能利用自主研發(fā)的AI臨床試驗(yàn)預(yù)測(cè)引擎“inClinico”，已準(zhǔn)確預(yù)測(cè)了多項(xiàng)臨床試驗(yàn)Ⅱ期至Ⅲ期的轉(zhuǎn)化結(jié)果。根據(jù)波士頓咨詢(xún)公司的最新報(bào)告，AI生成的藥物分子在I期臨床試驗(yàn)中成功率高達(dá)80%-90%，遠(yuǎn)高于40%-65%的歷史行業(yè)平均水平，AI助推新藥研發(fā)成功率將從目前的5%-10%提高到9%-18%。

（三）AI制藥的價(jià)值逐步獲得全球各界認(rèn)可。一是美歐日等先進(jìn)國(guó)家和地區(qū)已將“AI驅(qū)動(dòng)藥物研發(fā)”納入國(guó)家科學(xué)戰(zhàn)略。2026年1月美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）聯(lián)合歐洲藥品管理局（EMA）共同制定發(fā)布人用藥品和生物制品研發(fā)人工智能良好實(shí)踐指導(dǎo)原則，為行業(yè)及產(chǎn)品研發(fā)方運(yùn)用人工智能技術(shù)賦能藥品與生物制品研發(fā)提供明確指引。2026年摩根大通醫(yī)療健康大會(huì)（JPM）將“AI+醫(yī)藥”列為核心議題之一，印證了AI在制藥領(lǐng)域的核心價(jià)值。二是AI制藥逐步展現(xiàn)臨床價(jià)值。2025年以來(lái)，AI制藥在臨床階段取得多項(xiàng)顯著進(jìn)展，如，英矽智能開(kāi)發(fā)的特發(fā)性肺纖維化（IPF）候選藥物Rentosertib（ISM001-055）的IIa期臨床數(shù)據(jù)顯示，患者的肺功能指標(biāo)呈現(xiàn)明確改善趨勢(shì)，成為全球首個(gè)由AI完成靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)與分子設(shè)計(jì)并推進(jìn)至Ⅲ期臨床試驗(yàn)的藥物。2025年12月，Generate:Biomedicines宣布，其抗TSLP長(zhǎng)效抗體GB-0895啟動(dòng)兩項(xiàng)全球Ⅲ期臨床試驗(yàn)，這款藥物從分子合成到進(jìn)入臨床Ⅲ期，僅用時(shí)四年。

（四）AI制藥項(xiàng)目數(shù)量和金額創(chuàng)歷史新高。去年以來(lái)，AI制藥相關(guān)交易合作密集發(fā)生，相關(guān)交易數(shù)據(jù)大幅提升。據(jù)Deal Forma統(tǒng)計(jì)，2025年全球醫(yī)藥領(lǐng)域共發(fā)生114起AI/ML（機(jī)器學(xué)習(xí)）相關(guān)交易，同比增長(zhǎng)35.7%；交易總金額達(dá)到434億美元，同比增長(zhǎng)270%。進(jìn)入2026年，僅在1月，禮來(lái)、強(qiáng)生、賽諾菲、阿斯利康、百時(shí)美施貴寶等頭部藥企宣布了AI有關(guān)交易，交易總金額達(dá)到60億美元。以企業(yè)為例，2025年12月30日矽智能登陸港交所主板，是中國(guó)首家以生成式人工智能驅(qū)動(dòng)藥物研發(fā)為核心業(yè)務(wù)的上市公司，市值一度高達(dá)195億港元，成為2025年港股市場(chǎng)規(guī)模最大的生物科技IPO，顯示了資本市場(chǎng)對(duì)AI制藥賽道的高度認(rèn)可。

//圖1 2021-2025年全球醫(yī)藥領(lǐng)域AI/ML相關(guān)交易情況

二、AI制藥三大主要模式

（一）“AI+制藥”：AI技術(shù)深度賦能醫(yī)藥發(fā)展。AI公司作為技術(shù)服務(wù)平臺(tái)，利用自身在算法、算力、數(shù)據(jù)處理等方面的技術(shù)優(yōu)勢(shì)，通過(guò)輸出成熟的AI解決方案，解決醫(yī)藥企業(yè)在靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計(jì)、數(shù)據(jù)處理等環(huán)節(jié)的痛點(diǎn)，實(shí)現(xiàn)“技術(shù)-場(chǎng)景”的落地。如，晶泰科技依托“AI+機(jī)器人”驅(qū)動(dòng)的藥物研發(fā)平臺(tái)，為DoveTree[3]開(kāi)發(fā)小分子及抗體類(lèi)候選藥物，合作總金額高達(dá)59.9億美元，成為2025年中國(guó)AI醫(yī)藥領(lǐng)域金額最大的BD[4]單筆交易；華為面向醫(yī)療領(lǐng)域發(fā)布AI數(shù)據(jù)平臺(tái)（AI Data Platform），以“盤(pán)古大模型+昇騰AI框架+云計(jì)算”為核心技術(shù)，構(gòu)建覆蓋病理診斷、醫(yī)學(xué)影像、藥物研發(fā)、健康管理等多場(chǎng)景的AI醫(yī)療生態(tài)。

（二）“醫(yī)藥+AI”：醫(yī)藥行業(yè)全面擁抱AI技術(shù)。醫(yī)藥公司為了提升內(nèi)部研發(fā)和運(yùn)營(yíng)效率，通過(guò)組建團(tuán)隊(duì)、自主搭建AI研發(fā)平臺(tái)，或與AI公司合作開(kāi)發(fā)定制化AI工具，將AI技術(shù)嵌入藥物研發(fā)和企業(yè)管理的全流程。如，諾華利用Palantir AIP（人工智能平臺(tái)）與MELLODDY聯(lián)邦學(xué)習(xí)框架（機(jī)器學(xué)習(xí)分類(lèi)帳編排的藥物發(fā)現(xiàn)），整合1000萬(wàn)小分子、超10億數(shù)據(jù)點(diǎn)，構(gòu)建了端到端藥物研發(fā)AI平臺(tái)，提供覆蓋靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、臨床試驗(yàn)優(yōu)化、安全性預(yù)測(cè)等功能；云南白藥、信達(dá)生物等企業(yè)也通過(guò)釘釘?shù)绕脚_(tái)，將AI應(yīng)用于生產(chǎn)異常管理、醫(yī)學(xué)助理等場(chǎng)景，實(shí)現(xiàn)了顯著的工時(shí)節(jié)約和投資回報(bào)提升。

（三）“AI×制藥”：跨界協(xié)同耦合共生互促雙強(qiáng)。該模式下，AI企業(yè)與醫(yī)藥公司聯(lián)合建立實(shí)驗(yàn)室，依托協(xié)同創(chuàng)新平臺(tái)，整合AI企業(yè)的技術(shù)優(yōu)勢(shì)與醫(yī)藥公司的基礎(chǔ)研究、臨床資源、高質(zhì)量數(shù)據(jù)、管線經(jīng)驗(yàn)等，聚焦特定疾病領(lǐng)域或研發(fā)環(huán)節(jié)，實(shí)現(xiàn)“技術(shù)-場(chǎng)景-數(shù)據(jù)”深度融合的“顛覆式玩法”。如，2026年1月，禮來(lái)與英偉達(dá)共同宣布計(jì)劃五年內(nèi)投資10億美元，在舊金山灣區(qū)打造AI藥物研發(fā)聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室，其中禮來(lái)貢獻(xiàn)其數(shù)十年積累的專(zhuān)有數(shù)據(jù)和藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，英偉達(dá)則提供其最新的Vera Rubin架構(gòu)算力、BioNeMo生成式AI平臺(tái)以及系統(tǒng)級(jí)AI基礎(chǔ)設(shè)施，實(shí)驗(yàn)室預(yù)計(jì)于2026年3月底前正式開(kāi)放。

三、AI制藥未來(lái)發(fā)展的建議

（一）推動(dòng)監(jiān)管模式改革創(chuàng)新，建立適應(yīng)AI制藥發(fā)展的體制機(jī)制。生物醫(yī)藥屬于強(qiáng)監(jiān)管行業(yè)，產(chǎn)業(yè)的發(fā)展需要監(jiān)管政策的引導(dǎo)和保障。未來(lái)需要圍繞AI制藥開(kāi)展監(jiān)管科學(xué)研究、指導(dǎo)原則制定、標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)等工作，加快建立符合AI技術(shù)發(fā)展的監(jiān)管和審評(píng)審批機(jī)制。推動(dòng)類(lèi)器官、大數(shù)據(jù)模型等輔助臨床前研究，加快出臺(tái)AI+醫(yī)藥具體操作指南，對(duì)藥品臨床前、臨床、上市后和制造等全生命周期，圍繞產(chǎn)品分級(jí)、數(shù)據(jù)質(zhì)量、模型建立、風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估等作出明確規(guī)定。探索建立AI制藥先行示范區(qū)，構(gòu)建與國(guó)際接軌的數(shù)據(jù)、樣本、人才、技術(shù)等規(guī)則，開(kāi)展前沿創(chuàng)新技術(shù)和產(chǎn)品的沙盒監(jiān)管。

（二）組建協(xié)同創(chuàng)新“朋友圈”，部署AI制藥新型基礎(chǔ)設(shè)施。AI制藥不僅僅是技術(shù)賦能，更是推動(dòng)產(chǎn)業(yè)從單領(lǐng)域創(chuàng)新向跨學(xué)科生態(tài)協(xié)同轉(zhuǎn)變。未來(lái)醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)需要進(jìn)一步擴(kuò)大合作伙伴，加強(qiáng)與AI、機(jī)器人、大數(shù)據(jù)、生物制造等領(lǐng)域交流合作，共同建立干濕閉環(huán)、軟硬結(jié)合的聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室。借鑒禮來(lái)和英偉達(dá)合作案例，實(shí)驗(yàn)室大量利用具備Agent（智能體）屬性的實(shí)驗(yàn)室助理，進(jìn)行自動(dòng)試驗(yàn)、合成、測(cè)試等，將產(chǎn)生的原始數(shù)據(jù)及時(shí)反饋給AI模型，進(jìn)一步優(yōu)化和指導(dǎo)實(shí)驗(yàn)，形成“算法預(yù)測(cè)→自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證→數(shù)據(jù)再訓(xùn)練→優(yōu)化完善實(shí)驗(yàn)”一體化的研發(fā)模式。

（三）建立公共臨床研究數(shù)據(jù)庫(kù)，提升高質(zhì)量數(shù)據(jù)供給能力。臨床數(shù)據(jù)的稀缺、質(zhì)量低下、標(biāo)準(zhǔn)割裂等問(wèn)題，已經(jīng)成為AI制藥規(guī)?；l(fā)展的重要堵點(diǎn)。因此，亟須政府牽頭整合醫(yī)療機(jī)構(gòu)的相關(guān)資源，加快建設(shè)健康醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)資源、生物樣本資源庫(kù)等功能性平臺(tái)，構(gòu)建國(guó)際通行的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)體系和研究范式。并在此基礎(chǔ)上探索將臨床數(shù)據(jù)向生物醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)開(kāi)放共享。如，上海依托申康醫(yī)院發(fā)展中心對(duì)全市醫(yī)療數(shù)據(jù)進(jìn)行統(tǒng)籌整合，建設(shè)臨床研究數(shù)據(jù)庫(kù)，構(gòu)建與國(guó)際接軌的隊(duì)列建設(shè)標(biāo)準(zhǔn)和研究規(guī)范，根據(jù)創(chuàng)新靶點(diǎn)或藥械特性等定向收集數(shù)據(jù)并向創(chuàng)新藥企業(yè)開(kāi)放共享。

（四）推動(dòng)產(chǎn)學(xué)研醫(yī)協(xié)同創(chuàng)新，共同開(kāi)發(fā)AI制藥垂類(lèi)大模型。統(tǒng)籌AI、醫(yī)藥、醫(yī)療等資源，聯(lián)合開(kāi)發(fā)AI制藥領(lǐng)域?qū)I(yè)化大模型。支持AI企業(yè)、醫(yī)藥企業(yè)、科研機(jī)構(gòu)、醫(yī)學(xué)院校、頭部醫(yī)院等主體組建創(chuàng)新聯(lián)合體，推動(dòng)利用AI技術(shù)開(kāi)發(fā)揭示生命本質(zhì)規(guī)律、致病機(jī)制的新方法、新工具，研發(fā)自主可控的分子、細(xì)胞、器官/系統(tǒng)等多尺度生物醫(yī)藥基礎(chǔ)模型，開(kāi)展高維度生命科學(xué)數(shù)據(jù)的深度表征學(xué)習(xí)、跨模態(tài)關(guān)聯(lián)分析及生成式預(yù)測(cè)等技術(shù)攻關(guān)，提升靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、臨床試驗(yàn)等效率及成功率。

[1] 一款創(chuàng)新藥從啟動(dòng)研發(fā)到上市，平均成本超過(guò)10億美元，研發(fā)時(shí)間超過(guò)10年。

[2] 數(shù)據(jù)來(lái)源：德勤《Be brave, be bold: Measuring the return from pharmaceutical innovation》研究報(bào)告。

[3] DoveTree是由美國(guó)哈佛大學(xué)終身教授、醫(yī)藥界傳奇創(chuàng)業(yè)者Gregory Verdine創(chuàng)立的生物醫(yī)藥公司，專(zhuān)注于腫瘤、自身免疫性疾病及神經(jīng)疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物研發(fā)。

[4] BD：Business Development，即“商務(wù)拓展”，在生物醫(yī)藥行業(yè)特指藥企通過(guò)對(duì)外合作來(lái)整合技術(shù)、市場(chǎng)和資源。