AI制藥是指將人工智能技術(shù)應(yīng)用于藥物研發(fā)全過程，以提高效率、降低成本和減少失敗率的跨學(xué)科領(lǐng)域。其核心在于轉(zhuǎn)變傳統(tǒng)依賴試錯(cuò)和經(jīng)驗(yàn)的制藥模式，構(gòu)建以數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)和智能預(yù)測為基礎(chǔ)的新范式。近年來，隨著算法、算力和數(shù)據(jù)的持續(xù)突破，AI制藥已從概念逐步走向?qū)嵺`，并在全球范圍內(nèi)掀起一場深刻而靜默的產(chǎn)業(yè)變革。

2026年1月9日，全球頂尖學(xué)術(shù)期刊《科學(xué)》在線發(fā)表了一項(xiàng)來自中國的重磅研究成果。清華大學(xué)團(tuán)隊(duì)與無錫產(chǎn)業(yè)基地合作，成功開發(fā)出名為“DrugCLIP”的AI驅(qū)動(dòng)超高通量藥物虛擬篩選平臺(tái)。這項(xiàng)技術(shù)的突破性在于其驚人的效率：它將傳統(tǒng)藥物發(fā)現(xiàn)的初始關(guān)鍵步驟——從海量化合物中篩選出可能有效的分子——的速度提升了百萬倍。

一個(gè)曾經(jīng)需要數(shù)百年計(jì)算時(shí)間的任務(wù)，如今在AI的助力下，一天之內(nèi)就能完成。這不僅是技術(shù)的勝利，更像一個(gè)清晰的信號(hào)。人工智能，正在以前所未有的深度和速度，闖入那個(gè)以“雙十定律”（十年時(shí)間、十億美元）著稱的藥物研發(fā)核心腹地，試圖重寫游戲規(guī)則。

在此趨勢下，AI制藥的參與者已從傳統(tǒng)藥企、生物科技公司擴(kuò)展至頂尖AI算法公司、提供底層算力與模型的科技巨頭（如谷歌、英偉達(dá)）、專業(yè)數(shù)據(jù)服務(wù)商及資本力量。大型跨國藥企（MNC）正以前所未有的力度擁抱AI，例如禮來與英偉達(dá)宣布投資高達(dá)10億美元共建AI制藥聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室，標(biāo)志著AI已深度嵌入全球頭部藥企的核心研發(fā)體系。

然而，當(dāng)我們將目光從這項(xiàng)振奮人心的實(shí)驗(yàn)室突破，移向更廣闊的產(chǎn)業(yè)落地版圖時(shí)，會(huì)發(fā)現(xiàn)AI制藥的征程并非一片坦途。它更像一場靜默的效率革命，在重塑價(jià)值鏈、催生新范式的同時(shí)，也遭遇著來自數(shù)據(jù)、信任、人才與商業(yè)模式的系統(tǒng)性摩擦。

AI如何重塑藥物研發(fā)鏈

藥物研發(fā)的傳統(tǒng)敘事總是充滿悲壯色彩，十年時(shí)間、十億美元投入，最終成功率不足10%。這個(gè)被稱為“雙十定律”的魔咒，在過去半個(gè)世紀(jì)里幾乎未被打破。然而，當(dāng)深度學(xué)習(xí)算法開始系統(tǒng)性地入侵這一高度依賴經(jīng)驗(yàn)與直覺的領(lǐng)域時(shí)，變化正在各個(gè)節(jié)點(diǎn)發(fā)生。

早期藥物發(fā)現(xiàn)階段，生成式AI正在改變分子設(shè)計(jì)的邏輯。傳統(tǒng)方法如同在黑暗的房間中摸索，化學(xué)家基于有限的結(jié)構(gòu)知識(shí)設(shè)計(jì)分子，然后通過大量合成與測試篩選候選化合物。如今，AI能夠在虛擬化學(xué)空間中探索數(shù)十億種可能性，預(yù)測其與靶點(diǎn)結(jié)合的能力、毒性及代謝特性。

這不僅僅是效率提升，更是探索邊界的拓展。一些人類化學(xué)家未曾設(shè)想過的分子結(jié)構(gòu)被算法創(chuàng)造出來，它們可能具有更好的成藥性。

臨床試驗(yàn)這一傳統(tǒng)研發(fā)中耗時(shí)最長、成本最高的環(huán)節(jié)，正在被AI重新定義。患者招募難題長期困擾著臨床研究，合適的患者難以找到，而不合適的患者入組則可能導(dǎo)致試驗(yàn)失敗。

AI模型能夠整合電子病歷、基因組學(xué)、影像學(xué)等多維數(shù)據(jù)，構(gòu)建精準(zhǔn)的患者畫像，將招募時(shí)間縮短數(shù)月甚至更久。更重要的是，通過對(duì)歷史試驗(yàn)數(shù)據(jù)的深度學(xué)習(xí)，算法能夠幫助優(yōu)化試驗(yàn)設(shè)計(jì)，預(yù)測可能出現(xiàn)的風(fēng)險(xiǎn)，從而提高試驗(yàn)成功率。

當(dāng)藥物獲批上市后，AI的使命并未結(jié)束。真實(shí)世界研究需要持續(xù)監(jiān)測藥物的安全性與有效性，傳統(tǒng)方法依賴人工收集與分析病例報(bào)告，效率低下且存在偏差。自然語言處理技術(shù)能夠自動(dòng)從海量醫(yī)療文本中提取相關(guān)信息，實(shí)時(shí)發(fā)現(xiàn)潛在的安全信號(hào)。

從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到上市后監(jiān)測，AI正在滲透藥物研發(fā)的全生命周期，這不僅僅是工具的疊加，而是系統(tǒng)性的能力增強(qiáng)。

無法繞開的四大結(jié)構(gòu)性挑戰(zhàn)

然而，當(dāng)我們將目光從閃光的技術(shù)演示轉(zhuǎn)向產(chǎn)業(yè)落地的現(xiàn)實(shí)，一系列結(jié)構(gòu)性挑戰(zhàn)浮出水面。這些挑戰(zhàn)并非技術(shù)本身的不成熟，而更多源于產(chǎn)業(yè)系統(tǒng)與新技術(shù)范式之間的摩擦與錯(cuò)配。

數(shù)據(jù)生態(tài)的“公地悲劇”是首要難題。高質(zhì)量、標(biāo)準(zhǔn)化的醫(yī)療與研發(fā)數(shù)據(jù)是AI制藥的“燃料”，但這些數(shù)據(jù)散落在醫(yī)院、藥企、科研機(jī)構(gòu)等不同主體手中，形成一個(gè)個(gè)數(shù)據(jù)孤島。每個(gè)主體都有理由保護(hù)自己的數(shù)據(jù)資產(chǎn)，醫(yī)院擔(dān)心患者隱私與數(shù)據(jù)安全，藥企視研發(fā)數(shù)據(jù)為核心競爭力，科研機(jī)構(gòu)則顧慮學(xué)術(shù)優(yōu)先權(quán)。

結(jié)果是，盡管中國擁有全球最豐富的臨床數(shù)據(jù)資源，但這些資源難以有效整合為可供算法訓(xùn)練的規(guī)模化數(shù)據(jù)集。數(shù)據(jù)的碎片化導(dǎo)致算法訓(xùn)練“營養(yǎng)不良”，限制了其性能上限。

人才市場的結(jié)構(gòu)性失衡同樣突出。藥物研發(fā)需要深度理解疾病生物學(xué)、化學(xué)結(jié)構(gòu)與臨床醫(yī)學(xué)，而AI開發(fā)則需要掌握機(jī)器學(xué)習(xí)、算法設(shè)計(jì)與計(jì)算科學(xué)，這兩類知識(shí)體系在傳統(tǒng)教育中幾乎平行無交。

市場對(duì)既懂藥又懂AI的復(fù)合型人才需求迫切，但供給嚴(yán)重不足。這種失衡不僅推高了人力成本，更導(dǎo)致跨學(xué)科協(xié)作中的溝通障礙，算法工程師難以理解生物學(xué)問題的復(fù)雜性，而科學(xué)家則對(duì)模型的可解釋性心存疑慮。

技術(shù)確定性與醫(yī)學(xué)不確定性之間的張力是更深層的矛盾。醫(yī)學(xué)本質(zhì)上處理的是高度復(fù)雜、異質(zhì)且動(dòng)態(tài)的生物系統(tǒng)，充滿了不確定性與個(gè)體差異。而當(dāng)前AI技術(shù)，特別是深度學(xué)習(xí)，擅長在邊界清晰、規(guī)則明確的環(huán)境中尋找模式。

當(dāng)算法遇到真實(shí)世界的醫(yī)療復(fù)雜性時(shí)，其預(yù)測能力面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。更關(guān)鍵的是，醫(yī)學(xué)決策要求可解釋性。醫(yī)生需要知道為什么做出某個(gè)判斷，而深度學(xué)習(xí)模型常常是“黑箱”，難以提供令人信服的解釋。

商業(yè)模式與價(jià)值分配的模糊性則關(guān)系到這一創(chuàng)新的可持續(xù)性。AI在藥物研發(fā)中的價(jià)值創(chuàng)造是顯著的，但價(jià)值捕獲機(jī)制尚不清晰：算法貢獻(xiàn)應(yīng)該如何量化？知識(shí)產(chǎn)權(quán)如何分配？風(fēng)險(xiǎn)與收益如何共擔(dān)？

技術(shù)授權(quán)、服務(wù)收費(fèi)、共同開發(fā)等當(dāng)前常見的合作模式各有局限，尚未形成穩(wěn)定、可擴(kuò)展的商業(yè)范式。這種不確定性抑制了長期投資與深度協(xié)作的意愿。

構(gòu)建支持范式革命的生態(tài)系統(tǒng)

應(yīng)對(duì)這些挑戰(zhàn)，需要超越單純的技術(shù)優(yōu)化，推動(dòng)系統(tǒng)性、結(jié)構(gòu)性的產(chǎn)業(yè)變革。這不僅是企業(yè)策略的調(diào)整，更是整個(gè)創(chuàng)新生態(tài)的重塑。

建立可信數(shù)據(jù)流通基礎(chǔ)設(shè)施是首要任務(wù)。這需要技術(shù)創(chuàng)新與制度創(chuàng)新的協(xié)同：通過隱私計(jì)算、聯(lián)邦學(xué)習(xí)等技術(shù)實(shí)現(xiàn)“數(shù)據(jù)可用不可見”，在保護(hù)數(shù)據(jù)主權(quán)的前提下促進(jìn)價(jià)值流通；同時(shí)建立數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)、確權(quán)機(jī)制與交易規(guī)則，為數(shù)據(jù)要素市場化提供制度保障。

以上海張江科學(xué)城為核心，目前已涌現(xiàn)出英矽智能、晶泰科技、玄言生物等一批代表性AI制藥企業(yè)，具備將先發(fā)優(yōu)勢轉(zhuǎn)化為產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢的堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。上海等地正在探索的醫(yī)療大數(shù)據(jù)平臺(tái)已做出有益嘗試，但尚需進(jìn)一步擴(kuò)大規(guī)模、完善機(jī)制，真正打通產(chǎn)學(xué)研醫(yī)之間的數(shù)據(jù)壁壘。

重構(gòu)人才培養(yǎng)體系需要教育機(jī)構(gòu)與產(chǎn)業(yè)界的深度協(xié)同。傳統(tǒng)學(xué)科分野需要被打破，建立真正跨學(xué)科的藥物發(fā)現(xiàn)科學(xué)項(xiàng)目，讓學(xué)生同時(shí)接觸生物學(xué)、化學(xué)、醫(yī)學(xué)與計(jì)算科學(xué)。

產(chǎn)業(yè)界則應(yīng)通過聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室、客座教授、實(shí)習(xí)項(xiàng)目等方式深度參與人才培養(yǎng)，確保教育內(nèi)容與產(chǎn)業(yè)需求同步。企業(yè)內(nèi)部需要建立持續(xù)學(xué)習(xí)機(jī)制，促進(jìn)不同背景團(tuán)隊(duì)的知識(shí)融合。

發(fā)展人機(jī)協(xié)同的研發(fā)新范式可能比追求完全自動(dòng)化更為現(xiàn)實(shí)。AI不應(yīng)被視為替代科學(xué)家的工具，而是增強(qiáng)人類創(chuàng)造力的伙伴。在這種范式中，科學(xué)家提出假設(shè)與方向，AI負(fù)責(zé)探索可能性與優(yōu)化方案；人類提供領(lǐng)域知識(shí)與直覺判斷，算法提供數(shù)據(jù)處理與模式識(shí)別能力。

這種互補(bǔ)性協(xié)作需要新型工具平臺(tái)的支持，也需要研發(fā)組織結(jié)構(gòu)的相應(yīng)調(diào)整，如更扁平、更靈活、更能促進(jìn)跨學(xué)科交流的團(tuán)隊(duì)結(jié)構(gòu)。

創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)組織與價(jià)值分配模式是確保創(chuàng)新可持續(xù)性的關(guān)鍵。除了傳統(tǒng)合作模式外，需要探索更加靈活多樣的協(xié)作形態(tài)，如研究聯(lián)盟、創(chuàng)新共同體、風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)基金等。

這些新模式的核心特征是更公平的價(jià)值分配與更緊密的知識(shí)共享，通過合理的激勵(lì)機(jī)制促進(jìn)深度協(xié)作。政府在其中的角色是構(gòu)建支持性政策環(huán)境，包括知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、稅收激勵(lì)、審評(píng)審批制度改革等。

這場由AI驅(qū)動(dòng)的藥物研發(fā)變革仍處于早期階段，但已展現(xiàn)出重塑產(chǎn)業(yè)的潛力。其意義遠(yuǎn)不止于研發(fā)效率的提升，更在于可能催生全新的藥物發(fā)現(xiàn)邏輯與醫(yī)療解決方案。

未來，我們或?qū)⒁娮C算法不僅加速已知藥物的開發(fā)，更幫助人類發(fā)現(xiàn)全新的疾病機(jī)制與治療途徑——那些憑借人類直覺與經(jīng)驗(yàn)難以觸及的領(lǐng)域。

在這一過程中，中國的機(jī)會(huì)不僅在于龐大的市場與數(shù)據(jù)資源，更在于能否率先構(gòu)建適應(yīng)這一新范式的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)。這需要企業(yè)家的勇氣、科學(xué)家的智慧、政策制定者的遠(yuǎn)見，以及整個(gè)社會(huì)對(duì)技術(shù)賦能醫(yī)療的理性期待。

[作者黃偉為上海立信會(huì)計(jì)金融學(xué)院上?？萍籍a(chǎn)業(yè)研究中心主任，教育質(zhì)量監(jiān)控與評(píng)估辦公室副主任（主持工作），教授。本文也是國家社科基金一般項(xiàng)目（22BJL026）的階段性成果]