AI制藥是指將人工智能技術(shù)應用于藥物研發(fā)全過程，以提高效率、降低成本和減少失敗率的跨學科領(lǐng)域。其核心在于轉(zhuǎn)變傳統(tǒng)依賴試錯和經(jīng)驗的制藥模式，構(gòu)建以數(shù)據(jù)驅(qū)動和智能預測為基礎(chǔ)的新范式。近年來，隨著算法、算力和數(shù)據(jù)的持續(xù)突破，AI制藥已從概念逐步走向?qū)嵺`，并在全球范圍內(nèi)掀起一場深刻而靜默的產(chǎn)業(yè)變革。

2026年1月9日，全球頂尖學術(shù)期刊《科學》在線發(fā)表了一項來自中國的重磅研究成果。清華大學團隊與無錫產(chǎn)業(yè)基地合作，成功開發(fā)出名為“DrugCLIP”的AI驅(qū)動超高通量藥物虛擬篩選平臺。這項技術(shù)的突破性在于其驚人的效率：它將傳統(tǒng)藥物發(fā)現(xiàn)的初始關(guān)鍵步驟——從海量化合物中篩選出可能有效的分子——的速度提升了百萬倍。

一個曾經(jīng)需要數(shù)百年計算時間的任務，如今在AI的助力下，一天之內(nèi)就能完成。這不僅是技術(shù)的勝利，更像一個清晰的信號。人工智能，正在以前所未有的深度和速度，闖入那個以“雙十定律”（十年時間、十億美元）著稱的藥物研發(fā)核心腹地，試圖重寫游戲規(guī)則。

在此趨勢下，AI制藥的參與者已從傳統(tǒng)藥企、生物科技公司擴展至頂尖AI算法公司、提供底層算力與模型的科技巨頭（如谷歌、英偉達）、專業(yè)數(shù)據(jù)服務商及資本力量。大型跨國藥企（MNC）正以前所未有的力度擁抱AI，例如禮來與英偉達宣布投資高達10億美元共建AI制藥聯(lián)合實驗室，標志著AI已深度嵌入全球頭部藥企的核心研發(fā)體系。

然而，當我們將目光從這項振奮人心的實驗室突破，移向更廣闊的產(chǎn)業(yè)落地版圖時，會發(fā)現(xiàn)AI制藥的征程并非一片坦途。它更像一場靜默的效率革命，在重塑價值鏈、催生新范式的同時，也遭遇著來自數(shù)據(jù)、信任、人才與商業(yè)模式的系統(tǒng)性摩擦。

AI如何重塑藥物研發(fā)鏈

藥物研發(fā)的傳統(tǒng)敘事總是充滿悲壯色彩，十年時間、十億美元投入，最終成功率不足10%。這個被稱為“雙十定律”的魔咒，在過去半個世紀里幾乎未被打破。然而，當深度學習算法開始系統(tǒng)性地入侵這一高度依賴經(jīng)驗與直覺的領(lǐng)域時，變化正在各個節(jié)點發(fā)生。

早期藥物發(fā)現(xiàn)階段，生成式AI正在改變分子設(shè)計的邏輯。傳統(tǒng)方法如同在黑暗的房間中摸索，化學家基于有限的結(jié)構(gòu)知識設(shè)計分子，然后通過大量合成與測試篩選候選化合物。如今，AI能夠在虛擬化學空間中探索數(shù)十億種可能性，預測其與靶點結(jié)合的能力、毒性及代謝特性。

這不僅僅是效率提升，更是探索邊界的拓展。一些人類化學家未曾設(shè)想過的分子結(jié)構(gòu)被算法創(chuàng)造出來，它們可能具有更好的成藥性。

臨床試驗這一傳統(tǒng)研發(fā)中耗時最長、成本最高的環(huán)節(jié)，正在被AI重新定義?；颊哒心茧y題長期困擾著臨床研究，合適的患者難以找到，而不合適的患者入組則可能導致試驗失敗。

AI模型能夠整合電子病歷、基因組學、影像學等多維數(shù)據(jù)，構(gòu)建精準的患者畫像，將招募時間縮短數(shù)月甚至更久。更重要的是，通過對歷史試驗數(shù)據(jù)的深度學習，算法能夠幫助優(yōu)化試驗設(shè)計，預測可能出現(xiàn)的風險，從而提高試驗成功率。

當藥物獲批上市后，AI的使命并未結(jié)束。真實世界研究需要持續(xù)監(jiān)測藥物的安全性與有效性，傳統(tǒng)方法依賴人工收集與分析病例報告，效率低下且存在偏差。自然語言處理技術(shù)能夠自動從海量醫(yī)療文本中提取相關(guān)信息，實時發(fā)現(xiàn)潛在的安全信號。

從靶點發(fā)現(xiàn)到上市后監(jiān)測，AI正在滲透藥物研發(fā)的全生命周期，這不僅僅是工具的疊加，而是系統(tǒng)性的能力增強。

無法繞開的四大結(jié)構(gòu)性挑戰(zhàn)

然而，當我們將目光從閃光的技術(shù)演示轉(zhuǎn)向產(chǎn)業(yè)落地的現(xiàn)實，一系列結(jié)構(gòu)性挑戰(zhàn)浮出水面。這些挑戰(zhàn)并非技術(shù)本身的不成熟，而更多源于產(chǎn)業(yè)系統(tǒng)與新技術(shù)范式之間的摩擦與錯配。

數(shù)據(jù)生態(tài)的“公地悲劇”是首要難題。高質(zhì)量、標準化的醫(yī)療與研發(fā)數(shù)據(jù)是AI制藥的“燃料”，但這些數(shù)據(jù)散落在醫(yī)院、藥企、科研機構(gòu)等不同主體手中，形成一個個數(shù)據(jù)孤島。每個主體都有理由保護自己的數(shù)據(jù)資產(chǎn)，醫(yī)院擔心患者隱私與數(shù)據(jù)安全，藥企視研發(fā)數(shù)據(jù)為核心競爭力，科研機構(gòu)則顧慮學術(shù)優(yōu)先權(quán)。

結(jié)果是，盡管中國擁有全球最豐富的臨床數(shù)據(jù)資源，但這些資源難以有效整合為可供算法訓練的規(guī)?；瘮?shù)據(jù)集。數(shù)據(jù)的碎片化導致算法訓練“營養(yǎng)不良”，限制了其性能上限。

人才市場的結(jié)構(gòu)性失衡同樣突出。藥物研發(fā)需要深度理解疾病生物學、化學結(jié)構(gòu)與臨床醫(yī)學，而AI開發(fā)則需要掌握機器學習、算法設(shè)計與計算科學，這兩類知識體系在傳統(tǒng)教育中幾乎平行無交。

市場對既懂藥又懂AI的復合型人才需求迫切，但供給嚴重不足。這種失衡不僅推高了人力成本，更導致跨學科協(xié)作中的溝通障礙，算法工程師難以理解生物學問題的復雜性，而科學家則對模型的可解釋性心存疑慮。

技術(shù)確定性與醫(yī)學不確定性之間的張力是更深層的矛盾。醫(yī)學本質(zhì)上處理的是高度復雜、異質(zhì)且動態(tài)的生物系統(tǒng)，充滿了不確定性與個體差異。而當前AI技術(shù)，特別是深度學習，擅長在邊界清晰、規(guī)則明確的環(huán)境中尋找模式。

當算法遇到真實世界的醫(yī)療復雜性時，其預測能力面臨嚴峻挑戰(zhàn)。更關(guān)鍵的是，醫(yī)學決策要求可解釋性。醫(yī)生需要知道為什么做出某個判斷，而深度學習模型常常是“黑箱”，難以提供令人信服的解釋。

商業(yè)模式與價值分配的模糊性則關(guān)系到這一創(chuàng)新的可持續(xù)性。AI在藥物研發(fā)中的價值創(chuàng)造是顯著的，但價值捕獲機制尚不清晰：算法貢獻應該如何量化？知識產(chǎn)權(quán)如何分配？風險與收益如何共擔？

技術(shù)授權(quán)、服務收費、共同開發(fā)等當前常見的合作模式各有局限，尚未形成穩(wěn)定、可擴展的商業(yè)范式。這種不確定性抑制了長期投資與深度協(xié)作的意愿。

構(gòu)建支持范式革命的生態(tài)系統(tǒng)

應對這些挑戰(zhàn)，需要超越單純的技術(shù)優(yōu)化，推動系統(tǒng)性、結(jié)構(gòu)性的產(chǎn)業(yè)變革。這不僅是企業(yè)策略的調(diào)整，更是整個創(chuàng)新生態(tài)的重塑。

建立可信數(shù)據(jù)流通基礎(chǔ)設(shè)施是首要任務。這需要技術(shù)創(chuàng)新與制度創(chuàng)新的協(xié)同：通過隱私計算、聯(lián)邦學習等技術(shù)實現(xiàn)“數(shù)據(jù)可用不可見”，在保護數(shù)據(jù)主權(quán)的前提下促進價值流通；同時建立數(shù)據(jù)標準、確權(quán)機制與交易規(guī)則，為數(shù)據(jù)要素市場化提供制度保障。

以上海張江科學城為核心，目前已涌現(xiàn)出英矽智能、晶泰科技、玄言生物等一批代表性AI制藥企業(yè)，具備將先發(fā)優(yōu)勢轉(zhuǎn)化為產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢的堅實基礎(chǔ)。上海等地正在探索的醫(yī)療大數(shù)據(jù)平臺已做出有益嘗試，但尚需進一步擴大規(guī)模、完善機制，真正打通產(chǎn)學研醫(yī)之間的數(shù)據(jù)壁壘。

重構(gòu)人才培養(yǎng)體系需要教育機構(gòu)與產(chǎn)業(yè)界的深度協(xié)同。傳統(tǒng)學科分野需要被打破，建立真正跨學科的藥物發(fā)現(xiàn)科學項目，讓學生同時接觸生物學、化學、醫(yī)學與計算科學。

產(chǎn)業(yè)界則應通過聯(lián)合實驗室、客座教授、實習項目等方式深度參與人才培養(yǎng)，確保教育內(nèi)容與產(chǎn)業(yè)需求同步。企業(yè)內(nèi)部需要建立持續(xù)學習機制，促進不同背景團隊的知識融合。

發(fā)展人機協(xié)同的研發(fā)新范式可能比追求完全自動化更為現(xiàn)實。AI不應被視為替代科學家的工具，而是增強人類創(chuàng)造力的伙伴。在這種范式中，科學家提出假設(shè)與方向，AI負責探索可能性與優(yōu)化方案；人類提供領(lǐng)域知識與直覺判斷，算法提供數(shù)據(jù)處理與模式識別能力。

這種互補性協(xié)作需要新型工具平臺的支持，也需要研發(fā)組織結(jié)構(gòu)的相應調(diào)整，如更扁平、更靈活、更能促進跨學科交流的團隊結(jié)構(gòu)。

創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)組織與價值分配模式是確保創(chuàng)新可持續(xù)性的關(guān)鍵。除了傳統(tǒng)合作模式外，需要探索更加靈活多樣的協(xié)作形態(tài)，如研究聯(lián)盟、創(chuàng)新共同體、風險共擔基金等。

這些新模式的核心特征是更公平的價值分配與更緊密的知識共享，通過合理的激勵機制促進深度協(xié)作。政府在其中的角色是構(gòu)建支持性政策環(huán)境，包括知識產(chǎn)權(quán)保護、稅收激勵、審評審批制度改革等。

這場由AI驅(qū)動的藥物研發(fā)變革仍處于早期階段，但已展現(xiàn)出重塑產(chǎn)業(yè)的潛力。其意義遠不止于研發(fā)效率的提升，更在于可能催生全新的藥物發(fā)現(xiàn)邏輯與醫(yī)療解決方案。

未來，我們或?qū)⒁娮C算法不僅加速已知藥物的開發(fā)，更幫助人類發(fā)現(xiàn)全新的疾病機制與治療途徑——那些憑借人類直覺與經(jīng)驗難以觸及的領(lǐng)域。

在這一過程中，中國的機會不僅在于龐大的市場與數(shù)據(jù)資源，更在于能否率先構(gòu)建適應這一新范式的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)。這需要企業(yè)家的勇氣、科學家的智慧、政策制定者的遠見，以及整個社會對技術(shù)賦能醫(yī)療的理性期待。

[作者黃偉為上海立信會計金融學院上海科技產(chǎn)業(yè)研究中心主任，教育質(zhì)量監(jiān)控與評估辦公室副主任（主持工作），教授。本文也是國家社科基金一般項目（22BJL026）的階段性成果]