一份未包含任何數(shù)據(jù)的企業(yè)新聞稿，在乙肝研究界引發(fā)熱議。近日，英國葛蘭素史克公司宣布，其在研藥物貝匹羅韋森（以下簡稱貝匹）在兩項(xiàng)關(guān)鍵的3期療效臨床試驗(yàn)中，展現(xiàn)出治療乙肝的積極效果，公司即將向藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交上市申請。

據(jù)《科學(xué)》報(bào)道，貝匹有望成為幫助一小部分患者實(shí)現(xiàn)乙肝“功能性治愈”的首款療法，這意味著患者可停止每日服藥，這一目標(biāo)此前長期難以企及。

“研究人員為此奮斗了數(shù)十年，如今終于邁出了正確的一步。”美國巴魯克·布隆伯格研究所所長郭巨濤表示。

全球約有3億人感染慢性乙型肝炎病毒（HBV），該病毒最終可能引發(fā)肝硬化、肝癌等多種疾病，每年合計(jì)導(dǎo)致超100萬人死亡。開發(fā)徹底清除體內(nèi)病毒的“根治性療法”，是一項(xiàng)極具挑戰(zhàn)性的任務(wù)。因此，研究人員長期以來將功能性治愈作為主攻方向，即通過一段有限周期的治療，將患者體內(nèi)的病毒載量降至足夠低的水平，使免疫系統(tǒng)能夠依靠自身力量控制病毒。

貝匹是一種反義寡核苷酸藥物，需每周注射一次。其作用機(jī)制是將特定核酸序列與HBV信使核糖核酸（RNA）相結(jié)合，阻止新的病毒蛋白合成。有證據(jù)表明，該藥物還能增強(qiáng)人體對HBV的免疫應(yīng)答，不過這一結(jié)論尚存爭議。

2022年《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表的一項(xiàng)2b期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，在接受貝匹聯(lián)合現(xiàn)有獲批藥物治療的患者中，約10%的人在所有治療結(jié)束后至少24周內(nèi)，體內(nèi)的HBV脫氧核糖核酸（DNA）和表面蛋白均處于檢測不到的水平。此外，貝匹幾乎不會(huì)引發(fā)嚴(yán)重的副作用。

葛蘭素史克公司開展了兩項(xiàng)安慰劑對照的3期臨床試驗(yàn)，共納入29個(gè)國家的1800名正在接受常規(guī)乙肝藥物治療的患者。盡管葛蘭素史克發(fā)布的新聞稿未披露具體數(shù)據(jù)，但聲明這兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)“實(shí)現(xiàn)了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義的功能性治愈率”，并計(jì)劃于4月前提交全球監(jiān)管申請。

“這一結(jié)果清晰表明，功能性治愈乙肝的目標(biāo)具有現(xiàn)實(shí)可行性?！备尾×餍胁W(xué)家Nick Walsh指出，若試驗(yàn)結(jié)果得到驗(yàn)證，這款藥物“無疑是朝著這一長期難以企及的目標(biāo)邁出了關(guān)鍵一步”。

乙肝基金會(huì)醫(yī)學(xué)主任Robert Gish對此表示認(rèn)同，如果試驗(yàn)證實(shí)貝匹可幫助至少10%的患者停藥，“這無疑是振奮人心的消息”。

（原標(biāo)題為《首款實(shí)現(xiàn)乙肝“功能性治愈”的藥物有望上市》）