從糖尿病到哮喘，從乙肝到腫瘤，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)在很多常見疾病領(lǐng)域面臨的挑戰(zhàn)，早已不再是“無藥可用”，而是如何讓治療過程變得更輕松、更友好，讓患者獲得更佳的治療體驗。

11月5日至10日，第八屆中國國際進口博覽會在上海舉行，醫(yī)療器械及醫(yī)藥保健展區(qū)吸引了阿斯利康、拜耳、勃林格殷格翰、葛蘭素史克（GSK）、賽諾菲等全球頭部跨國藥企，他們帶來了一系列“升級版”創(chuàng)新療法：有的注射頻率更低，有的從靜脈輸注轉(zhuǎn)為皮下注射，有的甚至向“治愈”邁進。

第八屆進博會醫(yī)藥展區(qū) 澎湃新聞記者 李瀟瀟 圖

創(chuàng)新藥做“減法”

中國癌癥新發(fā)病例和死亡人數(shù)均居全球首位，抗腫瘤藥物向來是跨國藥企加碼的關(guān)鍵領(lǐng)域，也是進博會上的熱門品類。今年進博會上，不少創(chuàng)新抗癌藥有望幫助患者實現(xiàn)治療過程的“減法”。

強生的創(chuàng)新制藥展區(qū)展示了多款腫瘤產(chǎn)品，其中就包括埃萬妥單抗注射液（皮下注射）。該藥聯(lián)合蘭澤替尼適用于攜帶表皮生長因子受體（EGFR）19號外顯子缺失或21號外顯子L858R置換突變的晚期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的一線治療，單藥則用于治療攜帶EGFR 20號外顯子插入突變且在含鉑化療期間或之后出現(xiàn)疾病進展的晚期NSCLC成人患者。據(jù)強生介紹，與靜脈輸注給藥相比，此次中國首秀的埃萬妥單抗皮下劑型輸液相關(guān)反應(yīng)降低80%，首次輸注時間從5小時縮短至小于5分鐘。

不少抗癌藥都需要患者在院內(nèi)通過注射或輸液完成治療，相比之下，口服更具便利性。第八屆進博會期間，勃林格殷格翰在展臺舉辦了宗艾替尼片中國上市慶典，其上市標志著我國HER2突變非小細胞肺癌治療進入口服靶向藥物的新時代。據(jù)悉，該藥是全球首個且唯一獲批用于非小細胞肺癌的口服HER2酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。

在提升患者體驗方面，“長效化”成為多家藥企的共同發(fā)力點。

11月7日，拜耳召開阿柏西普8mg全國上市媒體發(fā)布會。該產(chǎn)品于今年5月經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局批準用于治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）。據(jù)悉，該藥在初始3個月，連續(xù)每月注射一次，然后根據(jù)醫(yī)生對視力/或解剖學(xué)結(jié)果的判斷，治療間隔可延長至每4個月一次。治療間隔更長，有望顯著提升nAMD患者治療依從性和生活質(zhì)量。

GSK進博會展出的美泊利珠單抗。

葛蘭素史克（GSK）在此次進博會上展示了靶向人源抗白介素-5（IL-5）單克隆抗體生物制劑美泊利珠單抗。2022年和2024年，這款藥物分別在中國獲批上市嗜酸性肉芽腫性多血管炎和重度嗜酸粒細胞性哮喘適應(yīng)證，今年又上市了慢性鼻竇炎伴鼻息肉適應(yīng)證，除了惠及更廣泛的患者群體，該藥也幫助患者從簡單的“緩解癥狀”提升到“實現(xiàn)疾病的長期穩(wěn)定”。GSK副總裁、中國醫(yī)學(xué)事務(wù)部負責(zé)人柯玉雄在進博會期間表示，展望GSK未來的管線布局，公司正在探索將重度哮喘和慢性鼻竇炎伴鼻息肉的治療升級為六個月注射一次的可能性。

同樣做減法的還有1型糖尿病治療藥物。對于1型糖尿病患者而言，每日多次胰島素注射是沉重的身心負擔(dān)。按估算，1型糖尿病3期患者每日需注射至少4次胰島素 ，一年超過1460針。賽諾菲在本屆進博會展出的替利珠單抗注射液，是全球首個且唯一延緩1型糖尿病進展的創(chuàng)新藥，于今年9月正式在國內(nèi)獲批上市，適用于8歲（含）以上兒童和成人1型糖尿病2期患者，以延緩向1型糖尿病3期進展。到了1 型糖尿病3期，患者就需要每日進行胰島素替代治療，且治療過程較為繁瑣。替利珠單抗注射液的“主動干預(yù)”，有力地幫助1型糖尿病患者減少針頭負擔(dān)。

創(chuàng)新藥或推動部分疾病實現(xiàn)“功能性治愈”

除了提升用藥體驗，也有跨國藥企開始向疾病的“治愈”目標發(fā)起沖擊。

以乙肝為例，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布的《慢性乙型肝炎病毒感染治療藥物臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則》提出，新藥研發(fā)需以“功能性治愈”作為重要的終點進行研究設(shè)計；這一目標日前也已被正式納入《中國防治病毒性肝炎行動計劃（2025—2030年）》，升級成為國家級范式變革。

GSK“為了沒有乙肝的未來”醫(yī)學(xué)專場活動 澎湃新聞記者 李瀟瀟 圖

此次進博會的GSK展臺還展出了一款反義寡核苷酸（ASO）藥物，該藥有望成為全球首個以“功能性治愈”為臨床試驗終點獲批的慢乙肝創(chuàng)新藥物。11月8日，北京清華長庚醫(yī)院魏來教授在“為了沒有乙肝的未來”醫(yī)學(xué)專場活動上指出：“規(guī)范抗病毒治療已實現(xiàn)長期穩(wěn)定的病毒抑制，顯著改善患者預(yù)后，但患者還有著進一步的臨床訴求。在我國，超80%肝癌是由乙肝感染所致，因而慢乙肝患者仍然暴露在肝硬化、肝癌的長期風(fēng)險之下，他們不僅僅希望控制，更追求治愈?！?/p>

魏來教授表示，目前中國有約7500萬乙肝感染者群體，防治工作已從新發(fā)感染的“增量防控”轉(zhuǎn)入“存量管理”的新階段，而“功能性治愈”正成為改寫診療格局的關(guān)鍵突破口。未來，在“功能性治愈”的目標指導(dǎo)下，慢乙肝治療格局或?qū)崿F(xiàn)從“長期控制”到“治愈未來”的范式轉(zhuǎn)變，并實現(xiàn)醫(yī)防融合。

罕見病領(lǐng)域期待更多創(chuàng)新藥

如果說常見病藥物的升級是在做“1到10”的優(yōu)化，那么罕見病領(lǐng)域的探索，則是在完成“從0到1”的跨越。目前，全球藥物僅覆蓋不到10%的已知罕見病，仍有90%的疾病無藥可醫(yī)。近兩年，輝瑞、阿斯利康、賽諾菲等跨國藥企也在加碼罕見病領(lǐng)域，此次進博會上，多家跨國藥企也展示了罕見病業(yè)務(wù)布局。

阿斯利康中國副總裁、罕見病事業(yè)部負責(zé)人胡軼清在接受澎湃新聞記者采訪時表示，藥企必須有一定的盈利才能持續(xù)投入研發(fā)，這是正常的商業(yè)邏輯。罕見病患者的絕對數(shù)量確實較少，因此，分攤到每位患者身上的研發(fā)成本，必然遠高于普通藥物或腫瘤藥物。這也是為什么業(yè)內(nèi)一直呼吁政府為罕見病藥企提供相應(yīng)的定價激勵政策。罕見病單個藥物的研發(fā)成本很高，通常為15-20億美元，但其為單個患者創(chuàng)造的臨床價值卻是極高的。許多罕見病患者若不及時治療，可能導(dǎo)致終身殘疾。一個從小致殘的個體，國家需要承擔(dān)的醫(yī)療成本、民生成本都極其高昂，這無疑給社會和國家?guī)砹司薮蟮呢摀?dān)。然而，如果患者能及時用藥并接受治療，回歸正常生活，特別是那些從小患病的兒童，卻能成長為社會棟梁。

胡軼清認為，中國擁有非常好的土壤，政策正在關(guān)注和扶持中國罕見病領(lǐng)域的發(fā)展，能讓中國的生物科技創(chuàng)新實現(xiàn)彎道超車。雖然罕見病發(fā)病率極低，但中國擁有龐大的人口基數(shù)，這意味著從絕對數(shù)量上看，這里罕見病患者數(shù)量肯定遠遠超過其他任何單一國家，這也是一大優(yōu)勢，“相信中國罕見病領(lǐng)域未來能夠為全球創(chuàng)新貢獻不可忽視的力量”。