近日，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準北?？党桑ㄉ虾＃┥锟萍加邢薰旧陥蟮淖⑸溆镁S拉苷酶β（商品名：戈芮寧）上市，適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。

這是上海今年第4款獲批上市的國產1類創(chuàng)新藥，也是上海試點分段生產以來，首個獲批上市的生物制品分段生產國產1類創(chuàng)新藥。

國家藥品監(jiān)督管理局 截圖

戈謝病是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導致的常染色體隱性遺傳代謝病，被納入《第一批罕見病目錄》。注射用維拉苷酶β能減少葡萄糖腦苷脂在體內的貯積，從而發(fā)揮治療作用。該品種的上市為相關患者提供了新的治療選擇。

該藥獲益于2024年10月上海率先推進的生物制品分段生產試點改革，北海康成（上海）生物科技有限公司作為上市許可持有人，原液委托上海藥明生物技術有限公司生產，制劑委托無錫藥明生物技術股份有限公司生產。上海藥品審評核查中心、江蘇省藥監(jiān)局審核查驗中心在國家藥監(jiān)局核查中心的統(tǒng)籌協(xié)調下，通過串聯(lián)檢查等方式使得各階段的生產和檢驗數據能夠無縫追溯，實現(xiàn)全鏈條生產質量管理中信息的共享和互通，加快了罕見病創(chuàng)新生物藥上市進程。

國家藥監(jiān)局藥品審評核查長三角分中心與上海市藥監(jiān)局組建專門服務團隊，在檢驗、審評、核查、生產許可等注冊上市的全環(huán)節(jié)持續(xù)跟蹤輔導，并聯(lián)合市相關部門多措并舉、精準發(fā)力，共同支持企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)，讓企業(yè)在申報注冊上市過程中少走“彎路”。

今年以來，上海共有4款國產1類創(chuàng)新藥、6款Ⅲ類創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。上海市藥監(jiān)部門正深入實施“一清單、兩優(yōu)化、三聯(lián)動”服務創(chuàng)新機制，針對重點產品和重點項目實施“提前介入、專人專班、一企一策、全程指導”，助力創(chuàng)新產品研發(fā)上市；加強產品上市后監(jiān)管，保護患者用藥用械安全。