澎湃新聞（www.xinlihui.cn）獲悉，6月28日，全球首個且唯一獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準用于延緩1型糖尿病發(fā)病的創(chuàng)新靶向療法Teplizumab（商品名：Tzield）獲批先行先試，作為臨床急需的進口藥品落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)。

1型糖尿病是一種由于產(chǎn)生胰島素的胰島β細胞遭到自身免疫系統(tǒng)破壞，從而影響人體自身調(diào)節(jié)血糖水平的能力受到影響的慢性自身免疫性疾病。Teplizumab作為一種CD3靶向的單克隆抗體，適用于延緩成人和8歲及以上兒童1型糖尿病患者從2期進展為3期，延緩疾病發(fā)病近3年，可延緩患者進入長期胰島素的治療階段。

數(shù)據(jù)顯示，我國1型糖尿病發(fā)病率為1.01/10萬人年，高發(fā)于10-14歲，呈低年齡化趨勢，已成為威脅兒童和青少年健康的重大內(nèi)分泌疾病。患者每天至少接受4次胰島素注射，終身注射高達65000支。有研究顯示，患者的預期壽命縮短，10歲前確診的患者預期壽命減少16年，而20歲后確診的則減少10年。與此同時，近50%的患者家庭承受中至重度家庭經(jīng)濟損失，大部分患者家庭在升學、就業(yè)、婚戀等方面受到不同程度阻力，病恥感嚴重。

近日，中華醫(yī)學會糖尿病學分會1型糖尿病學組組長、安徽醫(yī)科大學校長翁建平和國內(nèi)最大的1型糖患者交流社區(qū)“糖糖圈”創(chuàng)始人曾錫鋒接受了澎湃新聞的采訪，他們二人早在十多年前就開始推動這一疾病領(lǐng)域的臨床科研和為患者發(fā)聲，為提高社會對1型糖尿病的認識和關(guān)注作出了重要貢獻。

發(fā)病低齡化，1型糖尿病患者平均預期壽命減少

1型糖尿病是慢性自身免疫疾病，患者體內(nèi)胰島素“匱乏”。翁建平介紹，患者必須依靠胰島素注射來維持生命。在胰島素被發(fā)現(xiàn)之前，患者平均壽命通常不會超過一年。由于缺乏胰島素，他們會迅速消瘦或陷入昏迷，無法正常生長發(fā)育。

翁建平表示，患者日復一日進行疾病管理，這是個艱辛且漫長的過程，其中包括注射胰島素、精確控制飲食與運動，以保持血糖平衡，但兒童和青少年治療的依從性和自控力很有限，血糖達標率往往不到20%，這顯著增加了急、慢性并發(fā)癥的風險，從而嚴重影響患者的生活質(zhì)量和預期壽命。

同時，對于家中有“小糖人”的家庭，近50%承受著中度至重度家庭經(jīng)濟損失，投入大量的時間和精力來照料孩子。數(shù)據(jù)顯示，約有15%的母親放棄職業(yè)生涯，轉(zhuǎn)而全職照顧患者。翁建平教授表示，家長在照顧1型糖尿病患者的過程中，需要展現(xiàn)出高度的警覺性和應變能力，必須嚴格進行疾病管理。

此外，1型糖尿病患者通?！半[匿”在人群中，包括求學、工作、婚戀等人生各個階段。數(shù)據(jù)顯示，青少年1型糖尿病患者焦慮、抑郁的發(fā)生率分別為35.6%和15.6%，顯著高于健康同齡人。

患者在不同人生階段會遇到“棘手問題”，承受巨大的心理壓力，卻只能獨自面對，缺乏社會支持。面對這種暫時還無法治愈的慢病，翁教授能做的，就是“有時治愈，常常幫助，總是安慰”。

曾錫鋒是一位1型糖尿病患兒的父親，女兒從出生第一天就住在NICU（新生兒重癥監(jiān)護室。曾錫鋒表示，一開始女兒血糖偏低，醫(yī)生嘗試通過喂食和給予葡萄糖糾正，卻發(fā)現(xiàn)血糖居高不下，在27-28mmol/L左右。后來才知道，是1型糖尿病的緣故。這對28歲的年輕父母，開始了漫長的求醫(yī)之路，從深圳到廣州，輾轉(zhuǎn)6所醫(yī)院找到翁建平教授。這是曾錫鋒和翁建平教授緣分的開始。

從個體到群體，不讓任何一個患者掉隊

誰也未曾料到，這對醫(yī)患最終成為了“戰(zhàn)友”。在接下來的10年多里,共同克服了1型糖尿病領(lǐng)域的諸多障礙，創(chuàng)造了一個個里程碑，越來越多的患者因此受益。

相較于2型糖尿病，1型糖尿病在基礎(chǔ)研究、科學創(chuàng)新方面發(fā)展緩慢。作為最早一批投身于1型糖尿病領(lǐng)域的專家，在翁建平的牽頭下，發(fā)起了我國首個全年齡段的1型糖尿病流行病學研究，涵蓋全國505家醫(yī)院。2018年，該研究結(jié)果在《英國醫(yī)學雜志》（BMJ）和美國科學促進協(xié)會網(wǎng)站同期發(fā)表，首次揭示了中國1型糖尿病的整體發(fā)病情況，填補了我國在這一領(lǐng)域的數(shù)據(jù)空白。?

2015年，翁建平作為醫(yī)學顧問指導曾錫鋒開發(fā)1型糖尿病患者自我管理教育App——“糖糖圈”，為患者相互學習，交流經(jīng)驗提供平臺。一項研究顯示，1位1型糖患者平均要學習近600個技能才能做好疾病管理。APP平臺中，新糖友家庭得到資深糖友家庭的幫助和鼓勵，成長后他們繼續(xù)幫助他們，實現(xiàn)線上社群良性傳幫帶。截止到2023 年底，“糖糖圈”已成為國內(nèi)最大的1型糖尿病醫(yī)患交互平臺，用戶超過10萬人。

除此之外，在翁建平的牽線下，2021年曾錫鋒與三位患兒家長共同成立“萱草1型糖尿病公益基金”，希望幫助1型糖尿病患兒逐步解決成長中的校園共性問題，創(chuàng)造友好的社會及校園環(huán)境。在翁教授的指導下，《1型糖尿病患者在校管理指南》也即將發(fā)布，保障患者校園的安全及同等接受教育的權(quán)利，讓患兒有學可上，安心上學，不再“隱糖”。

高危早篩，防治1型糖尿病關(guān)口前移

1型糖尿病的診療領(lǐng)域也迎來了百年以來的重大突破?！皠?chuàng)新靶向療法的出現(xiàn)，填補1型糖尿病領(lǐng)域疾病修飾療法的治療空白。作為一種CD3靶向的單克隆抗體，它從病因上實現(xiàn)對胰島β細胞的保護，進而延緩1型糖尿病發(fā)病近3年。這是繼胰島素問世100年以來，這個領(lǐng)域的又一重大突破?！蔽探ㄆ秸f。

1型糖尿病進展有3個分期，1期患者會出現(xiàn)胰島自身免疫紊亂，但血糖水平保持正常且無臨床癥狀；2期通常被視為“糖尿病前期”，胰島自身免疫出現(xiàn)紊亂并伴隨血糖異常，但尚無臨床癥狀；而3期則進入“糖尿病期”，出現(xiàn)典型的“三多一少”癥狀，包括多尿、多飲、體重減輕等。

兒童青少年患者病情尤其隱匿，超過50%的患者在確診時已伴有糖尿病酮癥酸中毒。此時患者已處于1型糖尿病3期，體內(nèi)大部分胰島β細胞已遭受破壞。因此，1型糖尿病的防治關(guān)口前移迫在眉睫。

翁建平指出，早篩是早期干預1型糖尿病的關(guān)鍵策略，對于1型糖尿病家族史（尤其是一級親屬）或攜帶人類白細胞抗原（HLA）易感基因的這兩類高危人群，定期去內(nèi)分泌科或兒科內(nèi)分泌?？七M行“胰島自身抗體”篩查，可有效預測1型糖尿病及其進展。