澎湃新聞（www.xinlihui.cn）獲悉，6月28日，全球首個(gè)且唯一獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)用于延緩1型糖尿病發(fā)病的創(chuàng)新靶向療法Teplizumab（商品名：Tzield）獲批先行先試，作為臨床急需的進(jìn)口藥品落地海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)。

1型糖尿病是一種由于產(chǎn)生胰島素的胰島β細(xì)胞遭到自身免疫系統(tǒng)破壞，從而影響人體自身調(diào)節(jié)血糖水平的能力受到影響的慢性自身免疫性疾病。Teplizumab作為一種CD3靶向的單克隆抗體，適用于延緩成人和8歲及以上兒童1型糖尿病患者從2期進(jìn)展為3期，延緩疾病發(fā)病近3年，可延緩患者進(jìn)入長(zhǎng)期胰島素的治療階段。

數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)1型糖尿病發(fā)病率為1.01/10萬(wàn)人年，高發(fā)于10-14歲，呈低年齡化趨勢(shì)，已成為威脅兒童和青少年健康的重大內(nèi)分泌疾病。患者每天至少接受4次胰島素注射，終身注射高達(dá)65000支。有研究顯示，患者的預(yù)期壽命縮短，10歲前確診的患者預(yù)期壽命減少16年，而20歲后確診的則減少10年。與此同時(shí)，近50%的患者家庭承受中至重度家庭經(jīng)濟(jì)損失，大部分患者家庭在升學(xué)、就業(yè)、婚戀等方面受到不同程度阻力，病恥感嚴(yán)重。

近日，中華醫(yī)學(xué)會(huì)糖尿病學(xué)分會(huì)1型糖尿病學(xué)組組長(zhǎng)、安徽醫(yī)科大學(xué)校長(zhǎng)翁建平和國(guó)內(nèi)最大的1型糖患者交流社區(qū)“糖糖圈”創(chuàng)始人曾錫鋒接受了澎湃新聞的采訪，他們二人早在十多年前就開(kāi)始推動(dòng)這一疾病領(lǐng)域的臨床科研和為患者發(fā)聲，為提高社會(huì)對(duì)1型糖尿病的認(rèn)識(shí)和關(guān)注作出了重要貢獻(xiàn)。

發(fā)病低齡化，1型糖尿病患者平均預(yù)期壽命減少

1型糖尿病是慢性自身免疫疾病，患者體內(nèi)胰島素“匱乏”。翁建平介紹，患者必須依靠胰島素注射來(lái)維持生命。在胰島素被發(fā)現(xiàn)之前，患者平均壽命通常不會(huì)超過(guò)一年。由于缺乏胰島素，他們會(huì)迅速消瘦或陷入昏迷，無(wú)法正常生長(zhǎng)發(fā)育。

翁建平表示，患者日復(fù)一日進(jìn)行疾病管理，這是個(gè)艱辛且漫長(zhǎng)的過(guò)程，其中包括注射胰島素、精確控制飲食與運(yùn)動(dòng)，以保持血糖平衡，但兒童和青少年治療的依從性和自控力很有限，血糖達(dá)標(biāo)率往往不到20%，這顯著增加了急、慢性并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)，從而嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量和預(yù)期壽命。

同時(shí)，對(duì)于家中有“小糖人”的家庭，近50%承受著中度至重度家庭經(jīng)濟(jì)損失，投入大量的時(shí)間和精力來(lái)照料孩子。數(shù)據(jù)顯示，約有15%的母親放棄職業(yè)生涯，轉(zhuǎn)而全職照顧患者。翁建平教授表示，家長(zhǎng)在照顧1型糖尿病患者的過(guò)程中，需要展現(xiàn)出高度的警覺(jué)性和應(yīng)變能力，必須嚴(yán)格進(jìn)行疾病管理。

此外，1型糖尿病患者通?！半[匿”在人群中，包括求學(xué)、工作、婚戀等人生各個(gè)階段。數(shù)據(jù)顯示，青少年1型糖尿病患者焦慮、抑郁的發(fā)生率分別為35.6%和15.6%，顯著高于健康同齡人。

患者在不同人生階段會(huì)遇到“棘手問(wèn)題”，承受巨大的心理壓力，卻只能獨(dú)自面對(duì)，缺乏社會(huì)支持。面對(duì)這種暫時(shí)還無(wú)法治愈的慢病，翁教授能做的，就是“有時(shí)治愈，常常幫助，總是安慰”。

曾錫鋒是一位1型糖尿病患兒的父親，女兒從出生第一天就住在NICU（新生兒重癥監(jiān)護(hù)室。曾錫鋒表示，一開(kāi)始女兒血糖偏低，醫(yī)生嘗試通過(guò)喂食和給予葡萄糖糾正，卻發(fā)現(xiàn)血糖居高不下，在27-28mmol/L左右。后來(lái)才知道，是1型糖尿病的緣故。這對(duì)28歲的年輕父母，開(kāi)始了漫長(zhǎng)的求醫(yī)之路，從深圳到廣州，輾轉(zhuǎn)6所醫(yī)院找到翁建平教授。這是曾錫鋒和翁建平教授緣分的開(kāi)始。

從個(gè)體到群體，不讓任何一個(gè)患者掉隊(duì)

誰(shuí)也未曾料到，這對(duì)醫(yī)患最終成為了“戰(zhàn)友”。在接下來(lái)的10年多里,共同克服了1型糖尿病領(lǐng)域的諸多障礙，創(chuàng)造了一個(gè)個(gè)里程碑，越來(lái)越多的患者因此受益。

相較于2型糖尿病，1型糖尿病在基礎(chǔ)研究、科學(xué)創(chuàng)新方面發(fā)展緩慢。作為最早一批投身于1型糖尿病領(lǐng)域的專家，在翁建平的牽頭下，發(fā)起了我國(guó)首個(gè)全年齡段的1型糖尿病流行病學(xué)研究，涵蓋全國(guó)505家醫(yī)院。2018年，該研究結(jié)果在《英國(guó)醫(yī)學(xué)雜志》（BMJ）和美國(guó)科學(xué)促進(jìn)協(xié)會(huì)網(wǎng)站同期發(fā)表，首次揭示了中國(guó)1型糖尿病的整體發(fā)病情況，填補(bǔ)了我國(guó)在這一領(lǐng)域的數(shù)據(jù)空白。?

2015年，翁建平作為醫(yī)學(xué)顧問(wèn)指導(dǎo)曾錫鋒開(kāi)發(fā)1型糖尿病患者自我管理教育App——“糖糖圈”，為患者相互學(xué)習(xí)，交流經(jīng)驗(yàn)提供平臺(tái)。一項(xiàng)研究顯示，1位1型糖患者平均要學(xué)習(xí)近600個(gè)技能才能做好疾病管理。APP平臺(tái)中，新糖友家庭得到資深糖友家庭的幫助和鼓勵(lì)，成長(zhǎng)后他們繼續(xù)幫助他們，實(shí)現(xiàn)線上社群良性傳幫帶。截止到2023 年底，“糖糖圈”已成為國(guó)內(nèi)最大的1型糖尿病醫(yī)患交互平臺(tái)，用戶超過(guò)10萬(wàn)人。

除此之外，在翁建平的牽線下，2021年曾錫鋒與三位患兒家長(zhǎng)共同成立“萱草1型糖尿病公益基金”，希望幫助1型糖尿病患兒逐步解決成長(zhǎng)中的校園共性問(wèn)題，創(chuàng)造友好的社會(huì)及校園環(huán)境。在翁教授的指導(dǎo)下，《1型糖尿病患者在校管理指南》也即將發(fā)布，保障患者校園的安全及同等接受教育的權(quán)利，讓患兒有學(xué)可上，安心上學(xué)，不再“隱糖”。

高危早篩，防治1型糖尿病關(guān)口前移

1型糖尿病的診療領(lǐng)域也迎來(lái)了百年以來(lái)的重大突破。“創(chuàng)新靶向療法的出現(xiàn)，填補(bǔ)1型糖尿病領(lǐng)域疾病修飾療法的治療空白。作為一種CD3靶向的單克隆抗體，它從病因上實(shí)現(xiàn)對(duì)胰島β細(xì)胞的保護(hù)，進(jìn)而延緩1型糖尿病發(fā)病近3年。這是繼胰島素問(wèn)世100年以來(lái)，這個(gè)領(lǐng)域的又一重大突破?！蔽探ㄆ秸f(shuō)。

1型糖尿病進(jìn)展有3個(gè)分期，1期患者會(huì)出現(xiàn)胰島自身免疫紊亂，但血糖水平保持正常且無(wú)臨床癥狀；2期通常被視為“糖尿病前期”，胰島自身免疫出現(xiàn)紊亂并伴隨血糖異常，但尚無(wú)臨床癥狀；而3期則進(jìn)入“糖尿病期”，出現(xiàn)典型的“三多一少”癥狀，包括多尿、多飲、體重減輕等。

兒童青少年患者病情尤其隱匿，超過(guò)50%的患者在確診時(shí)已伴有糖尿病酮癥酸中毒。此時(shí)患者已處于1型糖尿病3期，體內(nèi)大部分胰島β細(xì)胞已遭受破壞。因此，1型糖尿病的防治關(guān)口前移迫在眉睫。

翁建平指出，早篩是早期干預(yù)1型糖尿病的關(guān)鍵策略，對(duì)于1型糖尿病家族史（尤其是一級(jí)親屬）或攜帶人類白細(xì)胞抗原（HLA）易感基因的這兩類高危人群，定期去內(nèi)分泌科或兒科內(nèi)分泌?？七M(jìn)行“胰島自身抗體”篩查，可有效預(yù)測(cè)1型糖尿病及其進(jìn)展。