2月29日是國際罕見病日。罕見病患者的用藥該如何滿足？發(fā)病率不足百萬分之一的超罕病種，又該如何保障？

國際罕見病日前夕，全國政協(xié)委員，對外經(jīng)濟(jì)貿(mào)易大學(xué)保險學(xué)院副院長孫潔教授在接受澎湃新聞（www.xinlihui.cn）采訪時表示，現(xiàn)在財政支出和醫(yī)保支付有壓力，對于罕見病患者的用藥保障而言，多元支付、多層次保障很有必要。同時，社會保障要與經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展水平相適應(yīng)，推進(jìn)罕見病用藥多層次保障是一個漸進(jìn)的過程。

孫潔稱，超罕的發(fā)病率可能不足百萬分之一，人群極少，致殘、致死性比較高，藥物研發(fā)和生產(chǎn)成本高，醫(yī)療成本也高。她建議建立專項保障基金及專項保障制度，來分擔(dān)超罕患者的用藥費用。

多元支付、多層次保障很有必要

澎湃新聞：目前在罕見病用藥保障方面，還存在哪些未被滿足的需求？

孫潔：除了醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，社保、醫(yī)療保險方面關(guān)注罕見病保障多始于2018年。這一年，我國公布了《第一批罕見病目錄》，算是罕見病用藥保障的“元年”。現(xiàn)在納入病種目錄的藥品不斷增加，隨著國談藥不斷深入，加上各界人士呼吁，推進(jìn)的速度也比較快。但對比國際上的保障，國內(nèi)相對還是滯后了一些。

這兩年財政支出和醫(yī)保支付有壓力，在這樣的當(dāng)口探討罕見病用藥保障，多元支付、多層次保障很有必要。從創(chuàng)新藥的角度來看，我國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)起步較晚，生物制藥、價格形成機制及知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)等方面還有很大空間。不過，政府的重視程度不斷增加，在“健康中國”這樣的大背景下，罕見病用藥保障未來的趨勢應(yīng)該是向好的，這一塊我還是蠻有信心的。

澎湃新聞：該如何繼續(xù)推動罕見病用藥保障？

孫潔：罕見病用藥保障應(yīng)該是社會保障的一部分，社會保障要堅持的一個原則，是與經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展水平相適應(yīng)。加快推進(jìn)罕見病用藥多層次保障，是一個漸進(jìn)的過程，很難一蹴而就。要分輕重緩急，漸進(jìn)地把這些藥品納入醫(yī)保，比如境內(nèi)有藥但還沒納入醫(yī)保目錄的，沒有納入醫(yī)保目錄的藥品中，有些是高額、超罕用藥，有的有明確治療效果，有效果一般的。先把容易的解決掉，或者能推動的先推動，難度較大的，費用額度確實較高的一步步來。當(dāng)然不光是醫(yī)保，醫(yī)保僅僅是基本醫(yī)療保險，基本醫(yī)保、大病保險和醫(yī)療救助三個層級，每個層級都應(yīng)該承擔(dān)一部分罕見病用藥保障的壓力。

第二個，針對超級罕見病的特殊群體也要逐步地推動，比如可以從發(fā)病率和確診率入手，不是說撇開發(fā)病率低于百萬分之一的超罕，超罕也要一步步推?！逗币姴∧夸洝芬呀?jīng)有207種病種了，能納入醫(yī)保的病種藥品也在增加。又如能否把一部分罕見病，在大病保險第二層面上繼續(xù)銜接，在安全、穩(wěn)健、可持續(xù)的前提下，將更多罕見病納入惠民保。

希望建立專項保障基金和專項保障制度

澎湃新聞：尚未被納入國家醫(yī)保目錄的超罕病種，可以從哪些方面提高用藥可及性？

孫潔：超罕的發(fā)病率可能不足百萬分之一，人群極少，致殘、致死性比較高。藥物研發(fā)和生產(chǎn)成本高，醫(yī)療成本也高，患者用藥有很大挑戰(zhàn)，這是現(xiàn)實。每過幾年推動幾個藥品得到保障，還是有必要的。至于哪幾個先推進(jìn)，還要征求藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等方面的專家。在經(jīng)濟(jì)承受能力相適應(yīng)的情況下，漸次地納入基本醫(yī)保或多層次保障體系中?；颊叽_實很著急，但想盡快解決或者一次性解決，難度還是比較大。因此，希望國家逐漸推動超罕的用藥保障，包括建立專項保障基金，建立專項保障制度，以分擔(dān)超罕患者的用藥費用。

澎湃新聞：您曾提出根據(jù)按病組付費（DRG）、按病種分值付費（DIP）分組進(jìn)行惠民保，這種模式將如何利于罕見??？

孫潔：目前大家對惠民保的看法，就是擔(dān)心它到底可不可持續(xù)?；菝癖Ｗ鳛樯虡I(yè)健康險，是市場自發(fā)行為，低保費、低門檻、高保障，自愿參保，在門檻和保費這么低的情況下，承諾的保障一兩百萬、兩三百萬，這樣的定位可能面臨較大的可持續(xù)的風(fēng)險。

我們在想，怎樣對惠民保進(jìn)行優(yōu)化，在它可持續(xù)的情況下，通過DRG、DIP二次分組，把惠民保迭代升級，基本的想法是對高發(fā)的重大疾病，在地方層面進(jìn)行分組，比如慢性病或癌癥，包括罕見病。在基本醫(yī)保和大病保險后，再通過惠民保，通過對病種的二次分組，對地方高發(fā)的病種，且費用高昂的，進(jìn)行第三次報銷。

對進(jìn)行分組的這部分病種患者，在惠民保定價時，要提高費率。對一些大病的產(chǎn)品，允許第二年或第三年費率適當(dāng)上調(diào)，或者產(chǎn)品可以分為一級產(chǎn)品、二級產(chǎn)品。再加上DRG和DIP二次分組，對地方高發(fā)的重大疾病推出升級版惠民保。

澎湃新聞：您呼吁各地政府和社會資本設(shè)立罕見病專項基金，可以什么方式設(shè)立這個基金？如何籌資？

孫潔：發(fā)達(dá)國家的基金會形成時間較長，通過基金會來分擔(dān)罕見病的用藥費用也比較常見。目前國內(nèi)病友組織或其他基金會也在行動。罕見病藥品價值很高，在不影響醫(yī)?；鹬Ц兜那闆r下，成立獨立的基金當(dāng)然最好。實際上就是在醫(yī)保基金外，在普通參保人繳費形成的基金外，單獨設(shè)一個基金，這對罕見病來說，保障會穩(wěn)健一些。

基金的形成應(yīng)該是多方的，從國家投入來講，現(xiàn)在經(jīng)濟(jì)的財政收入、醫(yī)?；鸾Y(jié)余都面臨較為嚴(yán)峻的形勢。因此經(jīng)濟(jì)發(fā)達(dá)地區(qū)或許有條件先成立。比如浙江從醫(yī)?；鸬拿咳死U費中，劃出兩塊錢，這在發(fā)達(dá)地區(qū)可以先推行，而且具備可操作性，對于罕見病基金的籌資來源、籌資主體及機制，我覺得地方可以先試點。

我國在基金會這方面，社?；鹗怯蟹梢赖?，但罕見病基金的籌資來源、籌資主體及機制，現(xiàn)在想直接納入議事日程或納入政策制定，還為之過早，所以我覺得地方可以先試點。