國家藥監(jiān)局近日答復(fù)政協(xié)委員提案時提到，治療罕見病5q脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液，治療罕見法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液等18個兒童用藥已獲批上市。

近日，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布《關(guān)于政協(xié)第十四屆全國委員會第一次會議第01353號（醫(yī)療衛(wèi)生類108號）提案答復(fù)的函》（以下簡稱“答復(fù)函”）。國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)健委就張懿宸委員提出的《關(guān)于推動兒童藥高質(zhì)量發(fā)展的提案》做出答復(fù)。

該答復(fù)函顯示，目前我國已建立兒童用藥審評審批體系及完善技術(shù)指導(dǎo)原則。2019年新修訂《藥品管理法》設(shè)置了鼓勵兒童藥研發(fā)的條款：國家采取有效措施，鼓勵兒童用藥品的研制和創(chuàng)新，支持開發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格，對兒童用藥品予以優(yōu)先審評審批。

2020年7月修訂實施的《藥品注冊管理辦法》加快上市注冊程序中設(shè)立優(yōu)先審評通道，將具有明顯臨床價值的、符合兒童生理特征的兒童用新品種、劑型和規(guī)格的藥品納入到優(yōu)先審評審批程序。

與此同時，為加快境外已上市藥品進入中國，滿足臨床需求，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)健委組織專家遴選并發(fā)布臨床急需境外新藥品種目錄，對申報品種建立專門通道開展審評，共發(fā)布三批臨床急需境外新藥品種目錄。目前已有用于治療罕見病5q脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液，治療罕見法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液、治療春季角膜結(jié)膜炎的環(huán)孢素滴眼液（III）等18個兒童用藥獲批上市。

針對臨床機構(gòu)反映的兒童患者超說明書使用藥品問題，國家藥監(jiān)局設(shè)立“中國兒童說明書規(guī)范化項目”，開展已上市藥品說明書中兒童用藥信息的規(guī)范化增補工作。目前已公布兩批修訂說明書的品種名單，對已上市藥品說明書增加兒童用藥信息，共涉及8個品種。

該答復(fù)函還載明，近年來，我國在2014年出臺《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》一攬子政策基礎(chǔ)上，又推動在《基本醫(yī)療衛(wèi)生和健康促進法》和《藥品管理法》中提出支持兒童用藥的研制和創(chuàng)新，制定發(fā)布三批《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》，目前三批清單已有22個藥品獲批上市。

該答復(fù)函表示，下一步，國家藥監(jiān)局將在保障獲批藥品安全、有效、質(zhì)量可控基礎(chǔ)上，加快兒童用藥審評審批。國家衛(wèi)健委將協(xié)同相關(guān)部門，切實推動兒童用藥保障再上新臺階。一是研究制定第四批《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》，納入更多符合條件的適宜兒童使用的藥品品種、劑型、規(guī)格，進一步引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)。二是以提升兒童藥創(chuàng)新藥能力、滿足臨床需求為主線，推動科研成果在兒童健康領(lǐng)域的轉(zhuǎn)化和應(yīng)用。三是落實《進一步加強兒童臨床用藥管理工作的通知》，進一步加強兒童臨床用藥管理，促進兒童藥安全。四是加強兒童藥品使用檢測，推動兒童藥品臨床綜合評價規(guī)范開展，促進評價結(jié)果轉(zhuǎn)化。五是強化3歲以下嬰幼兒健康養(yǎng)育照護咨詢指導(dǎo)服務(wù)，增強嬰幼兒養(yǎng)育人養(yǎng)育照護知識和技能，加強嬰幼兒養(yǎng)育照護和健康管理。