美國科學(xué)家在最新一期《自然·通訊》雜志上刊文稱，他們將CRISPR基因編輯技術(shù)與一種化學(xué)過程相結(jié)合，能精確控制RNA變化發(fā)生的位置和時(shí)間，這樣的精確度使CRISPR技術(shù)更有效，并減少了潛在的副作用，同時(shí)也有望為某些疾?。òò┌Y）開發(fā)出更有效的療法。

CRISPR基因編輯技術(shù)使用一種由RNA（核糖核酸）引導(dǎo)的特定酶，以新材料靶向、切割和修復(fù)斷裂或受損的DNA鏈。在過去十年中，包括CRISPR在內(nèi)的基因編輯技術(shù)使科學(xué)家們幾乎可以像使用剪刀那樣簡單修復(fù)人類細(xì)胞的DNA，加速了生物學(xué)和醫(yī)學(xué)研究的發(fā)展，為人類帶來了治愈包括癌癥在內(nèi)的遺傳疾病的希望。現(xiàn)在，凱斯西儲大學(xué)團(tuán)隊(duì)開發(fā)出了新方法，使CRISPR方法更精確、更有前景。

在最新研究中，研究團(tuán)隊(duì)把重點(diǎn)放在操縱RNA上。RNA是一種具有一系列功能，包括轉(zhuǎn)譯基因信息和調(diào)節(jié)基因活動的聚合物，科學(xué)家們可對其分子進(jìn)行各種化學(xué)修飾，使其擁有相同的基因序列，但具有不同的性質(zhì)和功能。通過將CRISPR與他們開發(fā)出的化學(xué)過程相結(jié)合，研究人員能精確控制RNA變化發(fā)生的位置和時(shí)間，這對理解和控制不同RNA在基本生物過程和疾病中的作用至關(guān)重要。

更具體來說，使用一種常見的植物激素脫落酸（ABA），以及名為“化學(xué)誘導(dǎo)接近”的過程，研究團(tuán)隊(duì)可在RNA的特定區(qū)域“寫入”或“擦除”名為m6A的結(jié)構(gòu)特征。因此，他們可有效地在兩個(gè)版本的RNA之間切換。研究人員認(rèn)為，修飾m6A可調(diào)節(jié)RNA的基本過程和性質(zhì)，可能也與各種人類疾病直接相關(guān)。研究團(tuán)隊(duì)還發(fā)明了一種使用紫外線“打開”ABA的方法，使編輯過程更精確。

研究人員說，新技術(shù)是探索用化學(xué)物質(zhì)靶向RNA來改變基因的結(jié)果，其不僅能鎖定改變發(fā)生的地點(diǎn)，還能確定改變發(fā)生的時(shí)間。

總編輯圈點(diǎn)

CRISPR，令科學(xué)界著迷的基因剪刀。2020年，這種新一代基因編輯技術(shù)的開創(chuàng)者也獲得了諾貝爾化學(xué)獎。編輯基因組，需要設(shè)計(jì)好的向?qū)NA，需要相關(guān)蛋白作為剪刀，以及新的有待插入的DNA片段。CRISPR功能強(qiáng)大，應(yīng)用潛力巨大，但是脫靶可能性也一直為人擔(dān)憂。此次，研究團(tuán)隊(duì)將重點(diǎn)放在了RNA上。他們用化學(xué)方法調(diào)節(jié)RNA的基本過程和性質(zhì)，從而鎖定RNA改變的地點(diǎn)并確定其發(fā)生變化的時(shí)間，讓編輯過程更清晰，讓CRISPR能夠更加精準(zhǔn)、有效，減少可能的副作用。

（原標(biāo)題：化學(xué)方法結(jié)合CRISPR精準(zhǔn)控制RNA變化，有望為多種疾病提供新療法）