當(dāng)奶粉成為終生伴侶，

當(dāng)市場被大眾忽略，

PKU 特醫(yī)奶粉市場的未來又在何方？

作者 | 蔡澤恒

指導(dǎo)老師 | Vicky Tian

PKU特奶背景簡介

苯丙酮尿癥PKU（后文簡稱PKU）是一種典型的氨基酸代謝病，是由于苯丙氨酸（PA）代謝途徑中的酶缺陷，使得苯丙氨酸不能轉(zhuǎn)變成為酪氨酸，導(dǎo)致苯丙氨酸及其酮酸蓄積，并從尿中大量排出。

PKU患者臨床表現(xiàn)不均一，主要臨床特征為智力低下、精神神經(jīng)癥狀、濕疹、皮膚抓痕征及色素脫失和鼠氣味等、腦電圖異常。

來源：選自網(wǎng)絡(luò)公開圖片

依據(jù)中國新生兒篩查信息系統(tǒng)的數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，現(xiàn)階段我國PKU患者的患病率約為1.00/萬人*。大部分典型PKU患者的主要營養(yǎng)攝入來源是特殊醫(yī)療用途奶粉（后文簡稱特醫(yī)奶粉）以及低苯丙胺輔食，且需終身控制。

針對(duì)這樣一個(gè)需求剛性，但國內(nèi)起步較晚的小眾奶粉消費(fèi)市場，我們對(duì)其進(jìn)行了不同維度的分析和預(yù)測。希望從中尋找到能幫助解決PKU特醫(yī)奶粉供需困境的可行方案。我們也希望以社會(huì)共建的角度，為改善PKU患者生活質(zhì)量做出一點(diǎn)貢獻(xiàn)。

* 患病率 1.00/萬人 的數(shù)據(jù)來源：新生兒遺傳代謝病篩查與基因診斷的現(xiàn)狀與展望 (wanfangdata.com.cn)

典型困境

不同于普通奶粉市場，PKU特醫(yī)奶粉市場的目標(biāo)群體年齡跨度和個(gè)人需求量都比較大，但卻存在較多行業(yè)問題。

01 需終身食用，但高質(zhì)量產(chǎn)品價(jià)格高

特醫(yī)奶粉在中國現(xiàn)有供應(yīng)分為國產(chǎn)品牌以及進(jìn)口品牌。我們選取了三個(gè)患者相對(duì)熟悉的品牌，分別代表市場中三種不同類別的生產(chǎn)廠家。

圖表一：典型品牌產(chǎn)品售價(jià)

數(shù)據(jù)來源于2021年10月各品牌官網(wǎng)及代售點(diǎn)售價(jià)

網(wǎng)站鏈接：紐迪希亞中國-紐太特奶粉官網(wǎng)-紐迪希亞官網(wǎng) (nutriciachina.com)，Home | Mead Johnson Nutrition

上表為三種不同奶粉的價(jià)目表，可以看出該市場的進(jìn)口及國產(chǎn)產(chǎn)品價(jià)格存在較大差異，對(duì)于一款需要長期每天食用的特醫(yī)產(chǎn)品來說，價(jià)格差異會(huì)隨著時(shí)間跨度被放大。

02 貨源不穩(wěn)定，斷糧風(fēng)險(xiǎn)

苯丙酮特醫(yī)奶粉因?yàn)榄h(huán)境及政策問題，貨源并不穩(wěn)定。

1. 社會(huì)狀態(tài)

因新冠疫情導(dǎo)致的進(jìn)口供應(yīng)鏈?zhǔn)茏?，我國多地出現(xiàn)了PKU奶粉斷貨等情況。2月14日，七色堇罕見病聯(lián)盟的工作人員統(tǒng)計(jì)病友物資時(shí)發(fā)現(xiàn)，有202名PKU寶寶面臨奶粉短缺問題，62 個(gè)家庭存貨不能滿足10 天的需求量。

為幫助這些家庭解決燃眉之急，美贊臣中國第一時(shí)間與七色堇罕見病聯(lián)盟、微笑明天慈善基金會(huì)等組建救援小組，一方面迅速調(diào)動(dòng)國外庫存供應(yīng)急需患者，另一方面緊急向國家市場監(jiān)督管理總局遞交境外無苯丙氨酸配方奶粉捐贈(zèng)進(jìn)口的申請。在各方努力下，有關(guān)產(chǎn)品的加急審評(píng)工作在一周之內(nèi)完成，順利獲得特殊的產(chǎn)品進(jìn)口批準(zhǔn)，美贊臣中國至今已向168個(gè)寶寶捐贈(zèng)超過1000余罐PKU奶粉。

圖片來源于網(wǎng)絡(luò)公開圖片

新冠疫情期間，七色堇罕見病聯(lián)結(jié)各方資源，推動(dòng)綠色通道審批，幫助美贊臣將捐贈(zèng)的1000余罐PKU特奶從美國運(yùn)到湖北患者家庭手中

2.醫(yī)療政策

特醫(yī)奶粉是一種氨基酸配方粉。但是，特醫(yī)奶粉在中國依然被劃為食品范疇，受國家市場監(jiān)管總局監(jiān)管，這導(dǎo)致部分地區(qū)PKU特醫(yī)奶粉無法被納入醫(yī)保，補(bǔ)貼困難。

因?yàn)轸[得沸沸揚(yáng)揚(yáng)的湖南郴州固體飲料冒充特醫(yī)奶粉一案，公眾的情緒被“大頭娃娃”點(diǎn)燃，固體飲料在輿論中成為眾矢之的。隨著此事的影響迅速擴(kuò)大，“火”很快燒到了這些以固體飲料資質(zhì)為PKU群體供應(yīng)特醫(yī)奶粉的食品廠，許多企業(yè)被迫關(guān)停。

*參考信息：12萬個(gè)孩子的斷糧陰影：特醫(yī)食品廠被關(guān)停 特醫(yī)證為何難產(chǎn)？_健康_華夏時(shí)報(bào)網(wǎng) (chinatimes.net.cn)

被冒充的特醫(yī)奶粉：作為PKU患者的“生命食糧”需終身服用-中華網(wǎng)河南 (china.com)

解決方案的設(shè)計(jì)和執(zhí)行困難

 01 針對(duì)消費(fèi)成本問題

以幾個(gè)市場常見特奶品牌為例：

美贊臣為美國進(jìn)口品牌，并未獲得國內(nèi)銷售生產(chǎn)許可，只能通過代購方式購買，價(jià)格高昂。

紐迪希亞是唯一獲得國內(nèi)特殊醫(yī)學(xué)用途食品配方注冊的針對(duì)苯丙酮尿癥患兒的特醫(yī)食品的生產(chǎn)商（國食注字TY20185001），它生產(chǎn)的Periflex系列奶粉，針對(duì)不同年齡的患者，提供全面的特醫(yī)奶粉供給。雖然價(jià)格較美贊臣略低，對(duì)比普通奶粉依然價(jià)格高昂。

上海津佳食品有限公司的“華夏2號(hào)”產(chǎn)品為國產(chǎn)品牌，尚未獲得特醫(yī)食品生產(chǎn)許可，僅擁有銷售許可。因此“華夏2號(hào)”僅屬于固體飲料級(jí)別的奶粉產(chǎn)品，尚不足以媲美上述兩家企業(yè)的奶粉品質(zhì)。

圖表二：主要企業(yè)背景圖

通過搜索和采訪調(diào)研整理得出相關(guān)信息。

在本次調(diào)研中，我們僅獲得“華夏二號(hào)”生產(chǎn)商上海津佳食品有限公司的今年?duì)I收數(shù)據(jù)。

圖表三：數(shù)據(jù)來源于天眼查

根據(jù)其2017-2019年的財(cái)務(wù)公示情況，該公司近三年的利潤穩(wěn)定在銷售額的29%，運(yùn)營穩(wěn)定。

 02 針對(duì)貨源問題

多省市努力將更多供應(yīng)商納入醫(yī)保范圍，但由于購買渠道的缺乏、價(jià)格波動(dòng)的影響，出現(xiàn)了固體飲料混淆替代特奶的現(xiàn)象，湖南等省份對(duì)此作出反應(yīng)，進(jìn)行了產(chǎn)品剔除等行動(dòng)。但由于審批成本、產(chǎn)線投入成本的高昂，能達(dá)到標(biāo)準(zhǔn)且投產(chǎn)的企業(yè)很少，因此實(shí)際對(duì)患者的購物選擇造成了較大影響。我們呼吁相關(guān)投產(chǎn)政策的扶持，這不僅可以解決患者購買困難的情況，也將更好的保障廣大消費(fèi)者的權(quán)益和健康。

 03 針對(duì)市場容量問題

我們嘗試計(jì)算出可信的中國市場容量數(shù)據(jù)。依據(jù)“年市場容量=患者人數(shù)×患者年消費(fèi)金額”的計(jì)算邏輯，我們收集到了新生人口，個(gè)別年份的篩查率數(shù)據(jù)，以及相對(duì)公認(rèn)的患病率。

但是，我們發(fā)現(xiàn)相關(guān)數(shù)據(jù)極為匱乏。存在大量的年份缺失、樣本量不足、省市數(shù)據(jù)缺失，患者標(biāo)準(zhǔn)實(shí)用量缺乏等各類問題。因此，我們還無法讓一般企業(yè)對(duì)市場做出良好的預(yù)判。以下僅分享我們篩選出的相對(duì)優(yōu)質(zhì)數(shù)據(jù)，供市場參考。

1. 患者數(shù)據(jù)

因PKU新生兒篩查技術(shù)起步較晚，目前確診信息中，以18歲以下未成年人為主。依據(jù)該現(xiàn)狀，我們將患者人數(shù)主體區(qū)間設(shè)定在2003年至2020年間，并依照以下原則和假設(shè)進(jìn)行推測計(jì)算：

（1）根據(jù)國家統(tǒng)計(jì)局調(diào)查結(jié)果，獲得2003年至2020年全國新生兒人數(shù)。（如圖表四）

（2）每年的出生患者人數(shù) = 該年新生兒人數(shù) x PKU患病率1.00/萬人 

*由于PKU的發(fā)病主要由基因缺陷導(dǎo)致，在尚未研發(fā)出預(yù)防干預(yù)的方法的前提下，患病率不會(huì)發(fā)生明顯的變化。因此我們采用1.00/萬人作為患病率統(tǒng)一進(jìn)行計(jì)算。

圖表四：新生兒人口數(shù)據(jù)圖表

數(shù)據(jù)來源：聯(lián)合國人口司

圖表五：推算2003-2020年新增PKU患者人數(shù)圖

人口數(shù)據(jù)來源：

https://population.un.org/wpp/DataQuery/

可以看出PKU新生患兒在12年之后受生育率下滑的影響，新生患兒人數(shù)逐漸下滑，直接影響到特醫(yī)奶粉的市場容量。

2.我們基于有限數(shù)據(jù)的市場份額分析參考

如果基于患病率1.00/萬人, 0-18歲的患病人數(shù)在29704人左右。

依據(jù)我們實(shí)際采訪患者得到的數(shù)據(jù)，每位患者月消費(fèi)特醫(yī)奶粉約4000克。國內(nèi)市場的奶粉平均售價(jià)約為279元/400克*。我們由此推算出年市場份額。

圖表六：PKU特醫(yī)奶粉市場份額圖表

以年奶粉食用量48千克為假設(shè)，取紐迪希亞奶粉加權(quán)*平均價(jià)格293元/400克為單價(jià)標(biāo)準(zhǔn)。

*加權(quán)算法：根據(jù)年齡分層，分為0-1歲，1-10歲，10-18歲三層，根據(jù)每段奶粉的價(jià)格進(jìn)行加權(quán)計(jì)算得，公式如下：279 =（1*156+9*258+8*318）/18

基于上述推算，2020年我國0-18歲PKU特奶市場容量約為9.9億元。

隨著各省市篩查確診率的提升，我們推測該市場很長一段時(shí)間將大概率處于增長的趨勢。因患者需要終身服用，成年患者的需求將逐步明確。但增長速度將隨出生率的降低而放緩。

隨著PKU篩查率的提高以及經(jīng)濟(jì)的發(fā)展，患者確診數(shù)據(jù)會(huì)趨同于真實(shí)數(shù)據(jù)，特醫(yī)奶粉和相關(guān)特食市場容量會(huì)更加清晰。因?yàn)镻KU特醫(yī)奶粉尚處于起步階段，且產(chǎn)品需要終生食用，該市場的份額只會(huì)因?yàn)樾律丝谙陆刀啪徳鏊?，但市場總額在長時(shí)間內(nèi)應(yīng)將持續(xù)增長。

我們的倡導(dǎo)

01 企業(yè)發(fā)展

對(duì)于這樣的一個(gè)新型細(xì)分市場，參考國內(nèi)外企業(yè)情況，大中型集團(tuán)企業(yè)一般可以單獨(dú)承擔(dān)生產(chǎn)及銷售，而小微型企業(yè)為節(jié)省營銷成本，可選取將部分環(huán)節(jié)外包的方式完成生產(chǎn)銷售。

面對(duì)有限的市場容量，可以考慮更為豐富的產(chǎn)品種類，以滿足多樣化的營養(yǎng)需求。且可以考慮和探索海外市場的可能性。

02 政策發(fā)展

2010《食品安全國家標(biāo)準(zhǔn)特殊醫(yī)學(xué)用途嬰兒配方食品通則》

2016《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品注冊管理辦法》

目前社會(huì)各方為推進(jìn)產(chǎn)品審批流程，以及讓困難家庭能獲取基本特醫(yī)食品保障，已做出多方努力。如2020年疫情期間，七色堇罕見病聯(lián)動(dòng)海關(guān)、食品監(jiān)管局等相關(guān)部門以及美贊臣品牌負(fù)責(zé)人，緊急從海外調(diào)配特意奶粉，捐贈(zèng)了10000罐PKU特醫(yī)奶粉。幫助解決了武漢及周邊地區(qū)PKU患者斷奶的燃眉之急。相信隨著特醫(yī)行業(yè)以及行業(yè)規(guī)范的發(fā)展，國家政策將會(huì)越來越清晰，讓患者的“口糧”有穩(wěn)定的購買來源。

03 社會(huì)共治

供應(yīng)方：

嚴(yán)格遵循特醫(yī)食品質(zhì)量要求，保證食品生產(chǎn)質(zhì)量。為患者提供安全高質(zhì)的食品來源，維護(hù)產(chǎn)業(yè)和品牌信任度。

政府部門，市場監(jiān)督管理局：

嚴(yán)格監(jiān)管特醫(yī)食品質(zhì)量，協(xié)調(diào)相關(guān)機(jī)構(gòu)加快相關(guān)立法。避免不合格產(chǎn)品被錯(cuò)誤納入醫(yī)保名錄。同時(shí)加快審核標(biāo)準(zhǔn)的建立，讓優(yōu)質(zhì)廠商盡快獲得全面的許可資質(zhì)。

衛(wèi)健委，婦幼保健醫(yī)院，醫(yī)保局：

充分利用數(shù)字化平臺(tái)的高速發(fā)展契機(jī)，加快建立清晰、透明、便捷的醫(yī)保、診療、特醫(yī)食品貨源和報(bào)銷流程平臺(tái)。

社會(huì)組織：

聯(lián)結(jié)社會(huì)共治各方，協(xié)助求醫(yī)問藥的資源鏈接。幫助維護(hù)患者權(quán)益，通過公益科普宣傳，提高PKU的社會(huì)認(rèn)知。

患者及家屬：

互幫互助，主動(dòng)尋求治療和心理健康支持，減少患者及家庭的病恥感，提高生活品質(zhì)。

社會(huì)：

避免認(rèn)知偏見，增進(jìn)對(duì)PKU患者的社會(huì)接納及認(rèn)可程度。為患者正常生活提供便利。

 醫(yī)治和人文二者融合才是完整的醫(yī)療。罕見，不能罕治。對(duì)于面臨重要營養(yǎng)食物來源費(fèi)用高、貨源不穩(wěn)定、質(zhì)量不穩(wěn)定等多重風(fēng)險(xiǎn)的PKU患者，我們不能因?yàn)槿藬?shù)總量的相對(duì)罕見而忽略其需求。

對(duì)于PKU患者群體，除了特醫(yī)奶粉的問題，還有更多生活、就學(xué)就業(yè)、心理健康的層面需要支持。希望通過我們對(duì)特奶困境的一點(diǎn)觀察總結(jié)，能讓不熟悉罕見病的讀者能增添一些了解。如果您身邊遇到這樣一位必須“極端挑食”的患者朋友，請您對(duì)他多一分理解。

參考數(shù)據(jù)

1.人口數(shù)據(jù)來源：stats.gov.cn

2.苯丙酮尿癥患病率數(shù)據(jù)來源：

新生兒遺傳代謝病篩查與基因診斷的現(xiàn)狀與展望 (wanfangdata.com.cn)

3.人口預(yù)測數(shù)據(jù)來源：World Population Prospects - Population Division - United Nations

4.上海津佳食品有限公司近三年財(cái)報(bào)數(shù)據(jù)來源：

上海津佳食品有限公司_電話_工商信息_風(fēng)險(xiǎn)信息_津佳食品 - 天眼查 (tianyancha.com)

特別感謝

來自七色堇罕見病、苯丙酮尿癥患者及家庭代表、處處志創(chuàng)新基地的指導(dǎo)、分享與支持。