2021年11月11日，國家醫(yī)保藥品談判進(jìn)入最后一天。在北京銀保建國酒店，一面屏風(fēng)擋住的會議室里，國家醫(yī)保局談判代表張勁妮態(tài)度謙和，言辭懇切：“中國這種人口基數(shù)，中國政府為患者服務(wù)的決心，其實很難再找到這樣的市場?！?“我們對底價的調(diào)整空間是0……你們踩進(jìn)來我們相遇，踩不進(jìn)來我們就是平行線。”

坐在談判桌對面的，是來自渤健公司（Biogen）的三位談判代表，雙方就諾西那生鈉（Spinraza）的醫(yī)保價格展開談判。

諾西那生鈉是由渤健公司研發(fā)的用于治療罕見病脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的藥物，2019年4月在中國上市，每單位定價為69.97萬元?；颊咝枰谇?3天注射4針，往后每4個月注射1針，終身用藥。2021年1月1日，諾西那生鈉降價至55萬元/瓶，卻仍讓很多SMA患者家庭望而卻步。

“53680、48000、45800、42800、40800、37800、34020、33000?！边@場長達(dá)一個半小時的拉鋸戰(zhàn)，經(jīng)過8輪談判，報價逐次遞減。這場藥價與生命的賽跑，牽動著國內(nèi)3萬余名SMA患者的家庭，這種疾病在新生兒中的發(fā)病率約為1/6000~1/10000。

最終，諾西那生鈉注射液以每單位3.3萬元的定價被納入醫(yī)保目錄。

有人把張勁妮“靈魂砍價”的視頻轉(zhuǎn)發(fā)給白留栓，她的兩個女兒都被診斷為SMA II型。聽到那句“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄”，白留栓激動到落淚。

為了給兩個女兒籌錢，白留栓一家拋下了老家河南商丘市虞城縣耕作了半輩子的蘑菇地，租住在杭州市余杭區(qū)的一間老房子里。丈夫開夜班出租車養(yǎng)家，而白留栓則嘗試過帶兩個女兒去杭州吳山廣場乞討、撥打媒體熱線電話、拍攝女兒成長視頻等方式籌款。籌到給女兒打第一針的錢，她來不及高興，就陷入迷茫，后續(xù)治療的錢去哪里找？“那是一種熬不出頭的感覺?！彼f。

得知諾西那生鈉被納入醫(yī)保目錄的那夜，白留栓終于睡了一個好覺，醒來后，她感覺空氣都是甜的。

孤零零的一個個

夢園9個月大時，母親白留栓發(fā)覺女兒比同齡孩子瘦弱，可以爬行和走路，“但好像使不上勁兒?！睘榱私o夢園看病，一家人去過縣醫(yī)院、市醫(yī)院、省醫(yī)院，她補(bǔ)充過四五個月的微量元素，打了兩個月的鼠神經(jīng)生長因子，都不見效。

2009年，一家人無奈之下去了北京協(xié)和醫(yī)院，此時一歲半的夢園才被確診為SMA II型。

SMA是一種常染色體隱性遺傳病，是2歲以下嬰兒的頭號遺傳病殺手。Ⅰ型最嚴(yán)重，發(fā)病率也最高，患者一般會在出生后6個月內(nèi)發(fā)病，大多壽命不超過2歲，呼吸衰竭是主要的致亡原因；II型患者在出生后7到18個月發(fā)病，患兒喪失運(yùn)動能力及死亡年齡明顯推遲，但同樣會逐漸衰弱，飽受肺炎、脊柱側(cè)彎等疾病困擾。國內(nèi)患者論壇“SMA之家”的統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，目前國內(nèi)被確診為Ⅰ型、II型的患者約占SMA患者總?cè)藬?shù)的89%。

12歲的陳果毅經(jīng)歷了與夢園同樣曲折的就診。他三個月大的時候，奶奶用掌心托著他的腳丫子，發(fā)現(xiàn)他不會往下蹬腿。待到七八個月大，他坐不穩(wěn)，爬行時，肚子緊貼著床，雙手使勁，拖著腿往前爬。

果毅爸爸帶他去廣州的三甲醫(yī)院檢查，兒科醫(yī)生按照腦癱的標(biāo)準(zhǔn)查不出問題，反而批評他做家長的過于小心。果毅爸爸回憶，兒子順產(chǎn)出生時七斤二兩，排除了生產(chǎn)過程缺氧。7個月大時，他開口說話，眼睛能夠追視。

陳果毅十四五個月了，每次站立需要大人把他提起來，倚靠著墻，無法自主移動下肢。果毅爸爸帶他去兒科掛號，始終無法查出病因。直到他發(fā)現(xiàn)兒子的腳掌外翻，去到廣州市兒童醫(yī)院的骨科，醫(yī)生建議他去看神經(jīng)內(nèi)科，經(jīng)過膝跳反應(yīng)測試和基因檢測，陳果毅被確診為SMA II型。

陳果毅鍛煉結(jié)合游戲 本文圖片均為受訪者供圖

由于大部分醫(yī)生對這類罕見病認(rèn)知不足，多數(shù)SMA患者確診的過程走了很多彎路。浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師毛姍姍告訴澎湃新聞，“我現(xiàn)在管理一百多位SMA患者，第一次診斷就被確診的只有七八個?！彼瑫r擔(dān)任醫(yī)院脊髓性肌萎縮癥多學(xué)科診療團(tuán)隊（SMA-MDT）組長，浙江省SMA診療專家組組長。

夢園被確診后，白留栓的心里不是滋味，她想知道有什么治療方法，當(dāng)時醫(yī)生告訴她：“世界上都沒有藥，孩子活不過兩歲。”白留栓不相信“這就是孩子的命運(yùn)”。她陸續(xù)跑了幾家北京的大醫(yī)院，得到最好的消息是：藥還在研發(fā)，再過兩三年可能會有藥。她把電話號碼留給醫(yī)生，此后，每隔兩三年，她都跑一趟北京詢問藥的進(jìn)展。

隨著夢園肌萎縮和脊椎側(cè)彎的加重，白留栓一勺一勺地喂她吃飯，幫她穿衣服、翻身、洗澡、上廁所。白留栓能想到的就是滿足女兒基本的生理需求，上學(xué)成了“想都不敢想的事兒”。

在諾西那生鈉注射液獲批在中國上市之前，我國SMA患者的治療幾乎是空白的。毛姍姍指出：“患者被確診后只能回家，針對一些并發(fā)癥再采取相應(yīng)的措施。比如說患者呼吸困難，家里需要備上呼吸機(jī)、咳痰機(jī)；脊柱側(cè)彎嚴(yán)重，可能需要穿戴背心支具；無法站立，則需配備支架和電動輪椅?！?/p>

果毅爸爸考慮到兒子的情況，重新規(guī)劃了家庭的未來。果毅媽媽辭職，負(fù)責(zé)照顧孩子。而原本從事市場營銷工作的果毅爸爸，下海創(chuàng)業(yè)。他考慮到：“將來不管有沒有藥，兒子都是需要很多很多的錢?！?/p>

通過“SMA之家”，果毅爸爸結(jié)識了其他SMA患者家庭。該論壇的創(chuàng)始人馬斌是SMA Ⅲ型患者，也是國內(nèi)SMA患者中最主要的信息提供者。自2002年創(chuàng)辦“SMA之家”，論壇上有關(guān)診斷測試、研究動態(tài)、日常護(hù)理的討論就沒有間斷過。

在起初只有幾十個人的SMA患者家屬群里，沉默占據(jù)了日常，“無藥可醫(yī)”對大多數(shù)患者家庭而言，意味著絕望。果毅爸爸是少數(shù)的活躍分子。他常常發(fā)一些兒子練習(xí)吹氣、抬頭、用手指抓東西、彎腰拾物的視頻，每當(dāng)孩子取得一點(diǎn)點(diǎn)進(jìn)步，他都忍不住在群里分享。有人因此誤會他是騙子，別有用心。甚至在一次言語沖突過后，他被踢出了群聊。

陳果毅在掰手指

這么近，那么遠(yuǎn)

1891年，人類第一次對SMA的癥狀進(jìn)行描述。但遺憾的是，在近百年的時光里，科學(xué)家們?nèi)酝Ａ粼谘芯縎MA病理學(xué)機(jī)制的階段。

直到1995年，法國科學(xué)家在5號染色體上發(fā)現(xiàn)了一個叫做SMN1的基因，而SMN1基因突變或者缺失是造成SMA的主要原因。又過了8年，克萊納博士（Krainer）和他的學(xué)生找到了解決SMN1的基因突變或缺失的辦法。

研發(fā)罕見病藥物的埃奧尼斯制藥公司（Ionis）聯(lián)系了克萊納博士，他們開始了十余年的合作。經(jīng)過大量的實驗室和動物實驗研究，2011年，治療SMA的諾西那生鈉走向了臨床試驗。但埃奧尼斯制藥是一家小型的生物技術(shù)公司，沒有足夠的資源來完成人體臨床試驗，他們需要和一個大制藥公司合作。

2012年，渤健與Ionis制藥達(dá)成戰(zhàn)略合作，獲得了諾西那生鈉注射液在全球的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)推廣權(quán)利。四年后，諾西那生鈉注射液率先在美國獲批上市，2019年4月又在中國上市，打破了國內(nèi)SMA患者無藥可醫(yī)的局面。

在等待藥物的十年里，白留栓生下來小女兒夢茹，她想著：“以后能多一個人照顧夢園?！辈恍业氖?，夢茹患了和姐姐一樣的病。

白留栓的小女兒夢茹

SMA患者隨著病情加重，參與呼吸和咳嗽的肌肉會越來越無力，一旦感冒，患肺炎和呼吸道疾病的風(fēng)險將大大增加。

為了維系這個搖搖欲墜的家庭，白留栓的丈夫去廠里打工，每到一個工廠，白留栓都記下丈夫主管的聯(lián)系方式。每次孩子咳嗽發(fā)燒，她都得立馬聯(lián)系上丈夫，送孩子去醫(yī)院。丈夫每個月請假七八天，難以在廠里久做，只得轉(zhuǎn)行到杭州開夜班出租車，月收入六七千元。

白留栓一家四口

白留栓清楚記得，2019年10月，她刷短視頻得知諾西那生鈉注射液在中國上市，國內(nèi)已有首批SMA患者完成首針注射的消息。“我的孩子有救了！”她念叨了好幾遍。但看到70萬這個數(shù)字，她像是被一塊巨石擊中，難受得說不出話。

根據(jù)此前渤健在中國的定價，諾西那生鈉注射液售價699700元/針，患者第一年注射六針，第二年起每年三針，需要終身用藥?；颊哔徺I首針，贈送三針；后續(xù)買一針，送一針。這意味著患者第一年需自費(fèi)140萬，后續(xù)每年的花費(fèi)仍超過百萬。

在回復(fù)澎湃新聞的郵件中，渤健沒有正面回答有關(guān)定價的問題。但渤健告訴澎湃新聞：“相對多發(fā)病癥，罕見病的發(fā)病率極低，病情復(fù)雜，（人類）對其認(rèn)識相對有限，使得罕見疾病藥物研發(fā)所面臨的困難遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過常見多發(fā)疾病。與此同時，由于罕見病患者人數(shù)少，臨床試驗開展難度較大。因此對于藥企，其在創(chuàng)新藥物的研發(fā)上需要數(shù)倍于尋常的勇氣和毅力。”

自2019年10月以來，毛姍姍共管理110例SMA患者，其中僅有17例患者接受過諾西那生鈉治療。接受該項治療的患者中，有兩人中途放棄了治療。據(jù)毛姍姍介紹，接受諾西那生鈉治療的患者中，有家境殷實的，也有靠社會募捐的，但基本上家里都賣掉了一套房，第二年的治療費(fèi)還沒有著落。由于大部分重疾險還沒有拓展到罕見病領(lǐng)域，因此僅有兩個患者獲得過保險理賠。

在公益組織美兒SMA關(guān)愛中心主任邢煥萍看來，“有藥可醫(yī)”對患者家庭而言，仍是一個單選題，要么用藥，要么不治療?！坝盟幒?，患者的運(yùn)動功能會得到好的改變。Ⅰ型患者可能不會那么快離開；II型、Ⅲ型患者經(jīng)過一段時間治療，可能由能坐變成能走；對成年患者來說，也能抑制病情惡化，緩解疲勞，有更多的時間學(xué)習(xí)和工作?！?而不接受治療，癥狀將進(jìn)行性加重，也可能引起相關(guān)并發(fā)癥。

獲知藥價后，白留栓感覺之前十年的等待像是“白挨了”。在床上消沉了三天之后，她決定先帶女兒到浙江省兒童醫(yī)院看看。在那里，她見到了毛姍姍，得知用藥后，夢茹有六七成的幾率能獨(dú)立行走。而夢園，由于缺少大齡患兒的數(shù)據(jù)，恢復(fù)程度難以預(yù)估，但也并非毫無希望。

她開始一心為女兒們籌錢。親戚朋友三五百元地幫她眾籌，但網(wǎng)絡(luò)籌款的鏈接只在好友間小范圍傳播，距離70萬還很遙遠(yuǎn)。她扯上兩個孩子上街乞討，走到哪保安趕到哪，她只好在杭州吳山廣場的五個大垃圾桶旁乞討。兩個小女孩自尊心比較強(qiáng)，乞討的時候，常常一整天都不說話。

白留栓還嘗試給浙江本地的媒體打電話，打不通就一直打，最早報道她的是浙江電視臺《小強(qiáng)熱線》欄目，幫助她籌款2萬元。后來，更多的媒體和基金會聯(lián)系她，籌款有了些眉目。

疫情期間，一家基金會的志愿者教會她使用短視頻（籌款）。她發(fā)布的熱度最高的一條視頻，流量一百五十萬。視頻里，她抱著佩戴牽引架的夢園，露出夢園因脊椎側(cè)彎而嚴(yán)重變形的背部，輕輕地拍著，幫孩子放松腰背。那條視頻幫助她籌款七萬余元，也是迄今為止最高的一筆籌款。

白留栓把這條視頻發(fā)在短視頻平臺，獲得150萬流量。

由于白留栓頻繁發(fā)布籌款鏈接，她的視頻號每隔五六天就會被封。一個賬號被封了，她就借親戚的號碼注冊新號。她執(zhí)著又豁得出去，“不想放棄”是她重復(fù)最多的話。

夢園在北京做牽引手術(shù)

夢園在北京做牽引手術(shù)

翻越這座山

SMA這種罕見病對患者而言，就像一座高山橫在家門前。隨著年齡的增長，SMA患者全身肌肉萎縮，身體逐漸喪失運(yùn)動功能，甚至是呼吸和吞咽功能，他們越發(fā)無力翻越山脈。

陳果毅和他的爸爸媽媽

2022年，是邢煥萍陪伴SMA家庭走過的第七個年頭。用她的話說，像美兒SMA關(guān)愛中心這樣的公益組織能做的只有“陪伴”，通過指導(dǎo)SMA患者家屬對患者進(jìn)行綜合護(hù)理，采用一些維持生命的方式，等待用藥機(jī)會。

中心的熱線電話與負(fù)責(zé)人的手機(jī)號綁定。分機(jī)號801是美兒聯(lián)合發(fā)起人馬斌的電話、802是負(fù)責(zé)對接醫(yī)院的、803是邢煥萍、804是負(fù)責(zé)公益項目的。在患者的管理和維護(hù)方面，邢煥萍解答的疑問小到：“找哪個醫(yī)生用藥？”“感冒發(fā)燒怎么辦？”“如何預(yù)約掛號？”大到：“孩子該不該上學(xué)？”“如何對并發(fā)癥進(jìn)行干預(yù)？”遇到患者問得多的或解答不了的問題，美兒也會邀請國內(nèi)SMA診斷、治療、康復(fù)方面的專家進(jìn)行集中解答。

2021年2月28日（國際罕見病日），毛姍姍團(tuán)隊與美兒SMA關(guān)愛中心聯(lián)合發(fā)布《杭州地區(qū)SMA患者基本生存情況研究》報告。在毛姍姍寫給SMA家長朋友們的一封信中寫道：目前杭州地區(qū)正式登記注冊的患者共29位，除2位成年患者外，其余27位都為12歲以下兒童，其中6位在調(diào)查時已離世，均為最嚴(yán)重的I型，離世時平均年齡僅6.4月齡，重癥SMA患者依然面臨非常嚴(yán)峻的生存挑戰(zhàn)。

據(jù)邢煥萍介紹，目前在美兒SMA關(guān)愛中心登記注冊的SMA患者有兩千人，其中只有四五百人使用諾西那生鈉注射液治療。高昂的治療費(fèi)用是SMA患者面臨的首要難題。

關(guān)愛中心無法為SMA患者解決用藥問題，或是尋找?guī)讉€億的資金為SMA家庭補(bǔ)上資金缺口。那么，如何讓SMA患者用得起藥？

國家醫(yī)保談判是一個被寄予厚望的解決方式。早在2017年2月，原國家衛(wèi)計委就曾公開表示將進(jìn)一步支持罕見病用藥研發(fā)工作，探索建立由醫(yī)保、財政專項、民政專項資金及社會捐助等組成的罕見病用藥籌資保障渠道，提高罕見病用藥可及性。

國家醫(yī)保談判主要針對已經(jīng)在國內(nèi)上市的新特藥。國家醫(yī)保局與藥企談判，讓它們以更合適的價格進(jìn)入醫(yī)保支付序列。

自2018年國家醫(yī)保目錄實施動態(tài)調(diào)整機(jī)制至2021年醫(yī)保談判前，已有40多種罕見病用藥（“孤兒藥”）納入醫(yī)保。

復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院教授，2019年國家醫(yī)保藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)測算專家組組員胡善聯(lián)告訴記者：“孤兒藥進(jìn)入醫(yī)保目錄，關(guān)鍵因素是藥物能否有一個公平公正盡可能低的價格，（使醫(yī)?；穑┠転楦嗷颊叻?wù)。還要考慮這個藥是不是唯一的、不可替代的療法，這個藥是獨(dú)家的還是有多家企業(yè)可以生產(chǎn)的?！?/p>

胡善聯(lián)稱，醫(yī)?；鸬氖褂貌粌H是經(jīng)濟(jì)問題，也涉及倫理問題。“就好比100元錢是用在一個人身上，還是用在50個人身上，100個人身上。”

2019年度的醫(yī)保談判前，胡善聯(lián)提前一天得知要到北京參與談判藥物的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評審工作。與其一同被醫(yī)保局遴選參與評審的有近40位從事于衛(wèi)生技術(shù)評估和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的專家。他們在20余天的時間內(nèi)，要對150個談判藥物進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評審。平均每位專家負(fù)責(zé)四五個藥品的測算，提交評審報告并提出對藥品價格的意見。

由于涉及保密原則，咨詢專家、遴選專家、測算專家、談判專家在評審期間沒有交流機(jī)會。據(jù)胡善聯(lián)介紹，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)測算專家組測算過程，會考慮藥物的國際參考價格、藥物療效、醫(yī)保報銷后患者的負(fù)擔(dān)價格、藥物的療程、服用劑量等因素，來分析這個藥“經(jīng)濟(jì)不經(jīng)濟(jì)”。

根據(jù)他的觀察，2019年被納入醫(yī)保目錄的藥物，患者一年的用藥治療費(fèi)用控制在50萬以下。2020年降低到30萬，而今年又低至20萬。

上海新華醫(yī)院的醫(yī)生季星此前在博客里提到，對SMA患者來說，諾西那生鈉具有非生即死的不可替代性。這也就意味著，諾西那生鈉能否降價成了與國家醫(yī)保目錄平行或相遇的關(guān)鍵。

平行或相遇

2019年12月，渤健在給《人物》雜志的回復(fù)里寫道：“我們深刻理解在沒有醫(yī)療保障政策覆蓋的情況下，應(yīng)對支付挑戰(zhàn)對中國SMA患者群體的重要性和迫切性……渤健正在與國家和地方政府部門積極溝通，強(qiáng)烈呼吁將療效明確的SMA治療藥物納入醫(yī)療保障體系，提升SMA患者用藥可及性?！?/p>

諾西那生鈉注射液于2019年2月在國內(nèi)獲批上市，當(dāng)年度無法參與國家醫(yī)保談判。次年，因價格等因素，它仍無緣進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄。

2021年1月1日起，渤健主動將諾西那生鈉注射液的單瓶定價由69.97萬元降至55萬元，降幅比例超過20%。

在毛姍姍管理的17例接受諾西那生鈉治療的患者中，有10例是在今年年初降價后用上的藥。白留栓的小女兒夢茹也在名單里，受助于SMA患者援助項目及好心人的資助。

截至2021年的11月，夢茹已經(jīng)完成了5針的注射，夢園也已注射4針。

白留栓保留著女兒們用過的貼著藍(lán)白標(biāo)簽的注射液小玻璃瓶，一同被保留的還有毛姍姍團(tuán)隊為孩子定制的獎牌，獎牌的背面寫著“Smart Marvelous Angel（聰明非凡的天使）”，首字母縮寫也是SMA。

每打一針，浙大兒院就發(fā)給孩子一枚鼓勵勇敢的獎牌

白留栓的朋友圈里依舊發(fā)布籌款鏈接，籌款數(shù)額停留在幾千元。至于孩子們后一年的治療費(fèi)用，她還沒有答案。

2021年11月11日，談判代表、福建省醫(yī)保局藥械采購監(jiān)管處處長張勁妮和其他談判代表一樣，進(jìn)了談判間才知道所談的藥品品種為諾西那生鈉。談判開始之后，她才被允許打開信封，獲知藥品底價。

所謂“底價”是由藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家組和醫(yī)?；饻y算專家組平行測算，在完全保密的情況下獨(dú)立給出參考價格，最終確定下來的一個固定數(shù)字。談判組對底價可以調(diào)整的空間是0，只有企業(yè)最后的報價低于這個數(shù)字才能談判成功。

經(jīng)過六輪報價，談判價格由第一輪的53680元/瓶降至37800元/瓶，張勁妮語速不疾不徐，態(tài)度懇切：“我們對底價的調(diào)整空間是0……你們踩進(jìn)來我們相遇，踩不進(jìn)來我們就是平行線。”她形容自己眼淚都快掉下來了，“剛才說了每一個小群體不應(yīng)該被放棄，這個藥進(jìn)來可能是數(shù)千人的繳費(fèi)……我們其實也要面臨很大的壓力的?！苯?jīng)過短暫的商議，渤健談判代表給出了34020元/瓶的價格，張勁妮依舊不卑不亢：“這個價格我覺得前面的努力（都白費(fèi)了），我真的有點(diǎn)難過……給到你們的報價33000（元/瓶），希望你們能夠接受?！?/p>

這段談判視頻經(jīng)央視報道后，談判代表張勁妮隨之“出圈”。她的“老上司”三明市人大常委會主任詹積富接受《北京日報》采訪時指出：“她的談判風(fēng)格向來是外柔內(nèi)剛。”“靈魂砍價”是圍繞價格的心理博弈，醫(yī)保專家不能透露手里的“底牌”，又要盡可能去引導(dǎo)企業(yè)報出符合預(yù)期的價格，需要極高的專業(yè)水平和心理素質(zhì)。

2020年國家醫(yī)保談判專家組組長，上海市醫(yī)保局醫(yī)藥價格和招標(biāo)采購處處長龔波曾在接受經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)采訪時舉例，“如果藥企的價格已經(jīng)達(dá)到醫(yī)保局的預(yù)期價格，談判專家不能表現(xiàn)出開心，因為還是希望企業(yè)進(jìn)一步讓利；如果企業(yè)的報價過高，表情要嚴(yán)肅一些?！闭勁袑＜业恼Z言溝通、細(xì)微觀察、表情管理及抓住讓利切入點(diǎn)的能力等都將對藥企每輪報價的心態(tài)和預(yù)期產(chǎn)生影響。

由于醫(yī)保談判專家手里的底牌是固定的，渤健的最終報價決定了諾西那生鈉注射液與醫(yī)保目錄的相遇。關(guān)于醫(yī)保談判價格的問題，渤健在回復(fù)中稱：“由于渤健在醫(yī)保局談判之初，就按要求簽訂了相關(guān)保密協(xié)議……有關(guān)醫(yī)保藥品的定價標(biāo)準(zhǔn)及具體價格不能做出任何評價或解釋?！?/p>

“以量換價"或是藥企參與國家藥品價格談判的動力之一，即如果能夠進(jìn)入醫(yī)保報銷范疇，即使自降藥價，通過銷量的增長，也將為藥企創(chuàng)造更高的利潤回報。

此外，其他制藥公司的同類藥物也逐步進(jìn)入中國市場。2021年6月，羅氏治療SMA的口服液艾滿欣在中國上市。10月，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示顯示，諾華在中國遞交的OAV101注射液（Zolgensma）的臨床試驗申請已獲得受理。

合理的期望

2021年12月3日，國家醫(yī)保局發(fā)布消息：諾西那生鈉注射液正式納入醫(yī)保。

有患者家屬動情地給毛姍姍發(fā)來短信，只為了說一聲：“謝謝！”這位家屬還記得諾西那生鈉注射液70萬元/針時，毛姍姍勸他費(fèi)用貴，孩子打的效果可能不及剛發(fā)病的病人有效，等這個藥進(jìn)了醫(yī)保再打。他給孩子用了藥，卻也記下了這句話，幸運(yùn)的是孩子也等到了這一天。

毛姍姍被SMA患者家屬們激動的情緒所感染，但她也清楚地意識到，在藥物可及性提高之后，仍將面臨很多挑戰(zhàn)。

她解釋說：“藥物用在每個孩子身上是不一樣的，首先醫(yī)生要根據(jù)孩子的情況，設(shè)定一個合理的目標(biāo)，給患者和患者家庭一個合理的期望?！庇兴幙舍t(yī)后，毛姍姍經(jīng)常被家長問道：“我們的孩子是不是可以站起來走路了？”她會加以提醒，藥物能夠一定程度給患者帶來獲益，但疾病本身是進(jìn)行性加重的，而且獲益程度一定會有個體差異。

此外，她建議諾西那生鈉注射液進(jìn)入醫(yī)保后對臨床醫(yī)生進(jìn)行相關(guān)培訓(xùn)。“SMA是罕見病，這個疾病是多系統(tǒng)的問題，需要多學(xué)科團(tuán)隊合作。并對療效進(jìn)行系統(tǒng)評估，才能獲得優(yōu)質(zhì)的臨床數(shù)據(jù)，指導(dǎo)臨床?！?/p>

陳果毅在CCTV《經(jīng)典詠流傳》化妝間

果毅爸爸一直很重視孩子的康復(fù)訓(xùn)練，目前，他們一家人定居梅州，這是近年來廣東省空氣和水環(huán)境質(zhì)量排名最高的城市。他對使用諾西那生鈉注射液還持觀望態(tài)度，他告訴記者：“果毅通過康復(fù)訓(xùn)練還在進(jìn)步，所以用藥不是非常迫切。但一旦出現(xiàn)明顯的衰退，他就會馬上用藥?！敝Z西那生鈉注射液進(jìn)入醫(yī)保，相當(dāng)于給果毅的未來多了一層保障。

陳果毅在做仰臥起坐

夢茹用藥后，雖沒有達(dá)到期待中的變化，但已經(jīng)發(fā)生了一些細(xì)微的改變。在泳池里做康復(fù)，她的大腿由不能分開到能分開；坐在電動輪椅上，慢慢地她的頭可以自由的抬起，甚至可以彎腰。夢園到上海做了脊柱側(cè)彎手術(shù)，用藥到第4針時，能夠做到不依靠東西，在輪椅上獨(dú)坐半小時。而在接受治療前，她大多數(shù)時間都是側(cè)臥在床上度過。

由于疫情，白留栓帶著兩個孩子暫時回到商丘老家。每天上午，她都帶兩個女兒去洗浴中心的浴池游泳。在水溫37°C的浴池里，她用手臂托住四五十斤重的女兒，一待就是四個小時, 常?？诟缮嘣?。下午再去位于商丘第一人民醫(yī)院的康復(fù)中心，帶孩子做推拿按摩、電療，蠟療等四個項目的康復(fù)訓(xùn)練。

夢茹在商丘第一人民醫(yī)院的康復(fù)中心治療

她還在為女兒們明年的治療費(fèi)用籌款，對于她的家庭而言，每年兩個孩子八九萬的治療費(fèi)用依舊是一筆巨款。幾天前，夢茹告訴她：“我可以賺錢了，媽媽不用為錢發(fā)愁?！睂嶋H上，夢茹是在手機(jī)上刷一個視頻賺幾毛錢，已經(jīng)攢了四塊多。

對于未來，她不敢奢望女兒們過上普通人的生活，只希望她們能夠照顧自己。而她，“會繼續(xù)為孩子爭取?！?/p>

夢園和夢茹在畫畫