百濟神州

“做這一類頭對頭試驗，不光得有勇氣，真的要有過硬的藥物才敢做這個事情?！痹?月29日下午舉辦的百濟神州（NASQ：BGNE；06160.HK）ALPINE頭對頭研究中期分析數(shù)據(jù)線上媒體分享會上，百濟神州高級副總裁、全球研發(fā)負責人汪來表達了上述觀點。

汪來所說的“頭對頭試驗”是非安慰劑對照的試驗，是將臨床上已經(jīng)使用的治療藥物或治療方法作為對照進行的臨床試驗，可看作是兩種藥物在有效性和安全性上的直接單挑。

近日，百濟神州宣布旗下BTK抑制劑澤布替尼對比伊布替尼用于治療成年復(fù)發(fā)或難治性（R/R）慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤患者的ALPINE 3期臨床試驗在中期分析中獲得積極結(jié)果。

澤布替尼和伊布替尼都屬于腫瘤藥中的BTK抑制劑，澤布替尼是首個國產(chǎn)BTK抑制劑，2019年11月在美國獲批，是首個出海的本土抗癌新藥，而伊布替尼則由全球知名藥企強生和艾伯維合作，是全球首個BTK抑制劑，2013年已經(jīng)在美國獲批，2020年更是創(chuàng)下全球銷售額94.42億美元的成績。

澤布替尼頭對頭伊布替尼的ALPINE研究于2018年底啟動。汪來回憶：“當時我們覺得手上有一個‘同類最佳’的藥物，而對同類最佳的藥物最好的驗證方法，就是做頭對頭的試驗”，這個決定對于當時的百濟神州來說，需要很大的勇氣，一個直接風險是，極有可能過程花費巨大，最終卻面臨失敗。

汪來介紹，做頭對頭試驗需要買對方的藥，伊布替尼當時在美國對慢性淋巴細胞白血病的治療費用大約在12萬美元/年，且300名使用伊布替尼的患者需要用藥幾年，買藥的費用加上臨床本身的費用十分巨大。

“做這一類頭對頭試驗，不光得有勇氣，真的要有過硬的藥物才敢做這個事情?！蓖魜碚J為，未來也會有越來越多的藥企敢于做這種頭對頭的挑戰(zhàn)，但是目前來看，依然存在很多困難。

PD-1抑制劑替雷利珠單抗是百濟神州旗下的另一款重磅創(chuàng)新藥，對于未來是否有考慮做類似的頭對頭試驗，汪來表示，目前，替雷利珠單抗還沒有開展頭對頭試驗，但的確已經(jīng)展開了一個對照研究，對照組是另一款PD-1抑制劑帕博利珠單抗（K藥），“這個試驗設(shè)計并不是完全意義上的替雷利珠單抗頭對頭對照K藥，但是會產(chǎn)生這個數(shù)據(jù)，進行兩個PD-1之間的比較?！?/p>

澤布替尼所在的BTK抑制劑也稱得上是賽道擁擠，從公開資料來看，目前全球有5款BTK抑制劑上市，中國已上市的有3款，包括艾伯維和強生的伊布替尼、百濟神州的澤布替尼和諾誠健華的奧布替尼，其中前兩個均已被納入國家醫(yī)保目錄。此外，恒瑞醫(yī)藥、迪哲醫(yī)藥、導(dǎo)明醫(yī)藥等也有BTK抑制劑的研發(fā)布局。

回看百濟神州的另外一個已商業(yè)化的產(chǎn)品PD-1抑制劑替雷利珠單抗，競爭更大。產(chǎn)品處在擁擠的賽道是巧合，還是公司的某種考量？汪來向澎湃新聞記者表示，百濟神州成立之初，公司選擇靶點是在臨床上已經(jīng)有概念驗證數(shù)據(jù)、臨床上有認證的一些靶點，其中在BTK和PD-1的靶點數(shù)據(jù)上，更早先做出來的藥物存在一定的不足，也看到做出更優(yōu)的藥物，也就是best-in-class（同類最優(yōu)）藥物的機會。

汪來還提到：“現(xiàn)在百濟神州的管線中已經(jīng)有越來越多同類最優(yōu)產(chǎn)品，也有first-in-class（首創(chuàng)藥）潛力的產(chǎn)品，未來百濟神州更多的聚焦點會放在能夠有首創(chuàng)藥機會的領(lǐng)域和藥物的開發(fā)上?！?/p>