中國新藥創(chuàng)制公司諾誠健華醫(yī)藥有限公司（下稱“諾誠健華”，09969.HK）旗下的明星產(chǎn)品奧布替尼再獲新進(jìn)展。

4月14日，諾誠健華宣布，公司旗下布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼用于治療多發(fā)性硬化（MS）已經(jīng)通過中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床研究用新藥（IND）審評(píng)，獲批在中國開展臨床II期研究。

諾誠健華于2015年11月注冊成立，自此開始自主研發(fā)創(chuàng)新藥，公司由前PPD旗下保諾科技總經(jīng)理兼首席科學(xué)官、前美國默克集團(tuán)心臟病學(xué)研發(fā)總監(jiān)崔霽松和中國著名結(jié)構(gòu)生物學(xué)家施一公聯(lián)合創(chuàng)立。2020年3月，諾誠健華在港交所上市。

據(jù)介紹，這是一項(xiàng)評(píng)估奧布替尼用于多發(fā)性硬化患者的國際多中心臨床II期研究，將評(píng)估其有效性、安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和生物活性。此前的2020年11月，奧布替尼已獲美國FDA批準(zhǔn)開展治療多發(fā)性硬化臨床II期研究。

多發(fā)性硬化是一種自身免疫性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者的免疫系統(tǒng)會(huì)異常攻擊神經(jīng)細(xì)胞周圍的髓鞘，引起炎癥和組織損傷，破壞大腦、視覺神經(jīng)和脊髓的正常功能。這種損傷可引起肌無力、疲勞和視力損傷，并最終導(dǎo)致殘疾。

大多數(shù)多發(fā)性硬化患者在20-40歲時(shí)會(huì)開始經(jīng)歷首次癥狀，使該疾病成為年輕人非創(chuàng)傷性殘疾的主要原因。

BTK作為B細(xì)胞受體信號(hào)通路中的一個(gè)關(guān)鍵激酶，對B淋巴細(xì)胞、巨噬細(xì)胞及小膠質(zhì)細(xì)胞等參與多發(fā)性硬化病理過程的免疫細(xì)胞的發(fā)育和功能都很重要。因此，BTK抑制劑有望為多發(fā)性硬化等自身免疫性疾病的治療提供新穎的治療選擇。

值得注意的是，根據(jù)多發(fā)性硬化國際聯(lián)合會(huì)（MSIF）發(fā)布的數(shù)據(jù)，目前全球超過280萬人罹患多發(fā)性硬化。根據(jù)弗若斯特沙利文公司的分析數(shù)據(jù)，全球多發(fā)性硬化市場規(guī)模2018年達(dá)到230億美元，并預(yù)計(jì)到2030年達(dá)到489億美元。

《2020中國多發(fā)性硬化患者綜合社會(huì)調(diào)查報(bào)告》則顯示，超過43%的患者生活不能完全自理，需要他人照顧，高達(dá)88.5%的人因患有多發(fā)性硬化而失業(yè)、失學(xué)，我國多發(fā)性硬化診療水平亟待提高。

崔霽松說，“我們的研究發(fā)現(xiàn)奧布替尼可透過血腦屏障（BBB），因此我們認(rèn)為奧布替尼開展治療MS臨床研究極具前景，也希望能早日造福那些患者?！?/p>

奧布替尼是諾誠健華自主研發(fā)的具高度靶標(biāo)選擇性的新型BTK抑制劑，可用于治療自身免疫性疾病，目前正在中國及美國進(jìn)行多中心、多適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)，顯示了良好的靶點(diǎn)占有率和安全性。除了多發(fā)性硬化，奧布替尼已在中國就系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）開始IIa期臨床試驗(yàn)。

此前的2020年12月27日，諾誠健華宣布其自主研發(fā)的新型BTK（布魯頓酪氨酸激酶）抑制劑宜諾凱?（通用名：奧布替尼片）已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)/難治慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者、以及復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤(MCL) 患者的兩項(xiàng)適應(yīng)癥。這也是諾誠健華成立5年后上市的首款新藥。