“中國這樣的一個有14億人口的大國，老百姓能吃上最好的創(chuàng)新藥應該是事關民生的大事，在我看來，創(chuàng)新藥物研發(fā)的能力也應該是一個國家的核心競爭力之一。”在1月5日的國家“重大新藥創(chuàng)制”專項成果奧布替尼上市新聞發(fā)布會上，諾誠健華醫(yī)藥有限公司（下稱“諾誠健華”，09969.HK）聯(lián)合創(chuàng)始人、中國著名結構生物學家施一公院士如是表示。

右起為施一公院士、朱軍教授、陳凱先院士、崔霽松博士、吳德沛教授、馬軍教授。圖：澎湃新聞記者賀梨萍

2015年11月，諾誠健華注冊成立，自此開始自主研發(fā)創(chuàng)新藥，公司由前PPD旗下保諾科技總經(jīng)理兼首席科學官、前美國默克集團心臟病學研發(fā)總監(jiān)崔霽松和施一公聯(lián)合創(chuàng)立。2020年3月，諾誠健華在港交所上市。

諾誠健華專注于腫瘤及自身免疫類疾病治療領域的一類新藥研制。2020年12月27日，諾誠健華宣布其自主研發(fā)的新型BTK（布魯頓酪氨酸激酶）抑制劑宜諾凱?（通用名：奧布替尼片）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，用于治療復發(fā)/難治慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者、以及復發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤(MCL) 患者的兩項適應癥。

2020年12月28日，諾誠健華廣州藥品生產(chǎn)基地（下稱“廣州基地”）一期項目在中新廣州知識城竣工。廣州基地總占地面積8.3萬平方米，項目分三期建設。據(jù)介紹，一期項目年藥品生產(chǎn)能力可達億級規(guī)模，可以滿足諾誠健華未來10年創(chuàng)新藥研發(fā)與生產(chǎn)需求。

除了最新上市的奧布替尼，目前全球已上市的BTK抑制劑類藥物包括強生和艾伯維首創(chuàng)的伊布替尼、阿斯利康的阿卡替尼，以及中國企業(yè)百濟神州的澤布替尼。

所謂的BTK，系非受體蛋白酪氨酸激酶，是B細胞淋巴瘤細胞增殖及存活的重要調節(jié)劑。BTK抑制劑能阻斷B細胞受體（“BCR”）誘導的BTK活化及下游信號通路，從而抑制B細胞腫瘤的生長和促進細胞凋亡。可以說，以BTK抑制劑為代表的靶向治療藥物開啟了淋巴瘤治療的新時代。

談到未來的市場競爭，諾誠健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼CEO崔霽松對澎湃新聞（www.xinlihui.cn）記者表示，“在中國來說，我們現(xiàn)在是第三個上市的BTK抑制劑，第一個是進口藥，上市了大概三年左右的時間，另一個國內藥上市了半年，我們大概晚幾個月?！彼硎?，“我們希望上市之后，大家都在同一個水平上競爭，我們希望能夠盡快地進醫(yī)保?！?/p>

她具體介紹道，“從科學角度上來說，奧布替尼靶點非常專一，它只抑制BTK一個靶點，因為每個激酶在體內都有一定的功能，抑制越大副作用越強，所以靶點專一是奧布替尼在科學方面最大的優(yōu)勢，這個在臨床表現(xiàn)就是它的安全性?！?/p>

此外，奧布替尼采用了一種創(chuàng)新劑型，即固體分散體（ASD）。“這是我們國家第一例利用這種方法制作一個藥，國外倒是常用?！贝揿V松提到，這帶來的優(yōu)勢是奧布替尼在體內的生物利用率提高，“這樣病人和病人之間暴露量差別很小，它不會產(chǎn)生有的病人暴露量太高就有副作用，有的病人太低就沒有效，而且一天口服一次就夠了?！?/p>

在定價方面，崔霽松表示，“我對奧布替尼非常有信心，一定程度上價值決定價格，但我們也考慮到病人的需求，這是一個綜合性的考慮因素?！睋?jù)悉，就藥品價格，諾誠健華團隊目前還在最后的討論中，最后定價將在本周內敲定。

諾誠健華還在開展十多個臨床試驗，探索奧布替尼單藥或與其它藥物聯(lián)合治療其它B細胞淋巴瘤的效果，包括華氏巨球蛋白血癥（WM）、邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）、彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、濾泡性淋巴瘤（FL）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血病(CNSL)等等。此外，諾誠健華也在系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性硬化（MS）等自身免疫性疾病中探索奧布替尼的療效。

中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)未來還面臨著向“First in class”轉變的重任，這是原始創(chuàng)新實力的體現(xiàn)。崔霽松對澎湃新聞記者表示，“‘First in class’的概念是什么？一是已知靶點，在這方面就像BTK抑制劑在自身免疫疾病來說目前還沒有任何成功上市的成藥，如果我們在這方面能成功就是一個‘First in class’。二就是一個新的靶點，這個名字從來沒聽說過，這是從基礎研究出來的，這需要很高風險，也需要很多年的研究，我想業(yè)界大家都在努力。”

在當天的圓桌環(huán)節(jié)，施一公在還提及了其與崔霽松聯(lián)合創(chuàng)立諾誠健華的初衷，“就是想把上游和中游下游結合在一起，共同發(fā)力?！痹谄淇磥?，“中國從2008年到現(xiàn)在，從一個大學教授的觀點來看，我們上中下游同步進步了，而且進步都非常大，上游的進步就體現(xiàn)在我們基礎研究的能力大大加強。”

按照《國家中長期科學和技術發(fā)展規(guī)劃綱要（2006—2020年）》，經(jīng)國務院批準，重大新藥創(chuàng)制科技重大專項于2008年啟動，實施期限為2008到2020年。未來中國想更進一步向“First in class”看齊的話，施一公認為上游需更加夯實，“這就要找到新的靶點，這是上游的工作。”